重医附属儿童医院造血干细胞移植突破1000例

背景

重庆医科大学附属儿童医院自2007年开展重庆市首例儿童异基因造血干细胞移植以来，逐步发展了造血干细胞移植项目。这是在1956年张锦教授创建医院血液专业之后。在现任血液肿瘤科主任窦颖教授的领导下，该项目已历经19年发展。

取得的成果

2026年9月，该医院宣布已完成1000余例造血干细胞移植。该里程碑病例涉及一名患有CIITA基因突变导致MHC class II缺陷的五岁男孩，这是一种罕见的原发性免疫缺陷病。截至2026年8月，该中心已为原发性免疫缺陷病完成352例移植，总体生存率超过90%。

该医院已完成142例Wiskott-Aldrich综合征移植，据报道是全球单一中心完成数量最多的病例。它还在2019年7月开展了全球首例TYK2基因缺陷病成功移植。该患者实现完全植入，中性粒细胞于第11天恢复，血小板于第15天恢复，据报道后来已入学。该中心还在中国率先开展APDS和IPEX等疾病的移植手术。它设有32个移植仓，近年来每年完成超过100例移植，被描述为中国西部最大的儿童造血干细胞移植中心。长期生存率超过90%，据报道已达到国际先进水平。该项目涵盖数十种疾病，包括血液肿瘤、各种原发性免疫缺陷、重型地中海贫血、先天性骨髓衰竭综合征和遗传代谢病。

工作原理

造血干细胞移植是用供者的健康干细胞替代患者有缺陷的造血干细胞。对于患有遗传性原发性免疫缺陷病的儿童，这可重建功能性免疫系统。该过程遵循移植前精准评估、移植中管理和移植后长期随访的全链条方法。

诊断通常使用分子平台，通过遗传、蛋白和通路分析对500余种原发性免疫缺陷病实现功能验证。确定相合供者，通常是通过中国造血干细胞捐献者资料库等登记系统寻找无关相合供者。患者接受预处理方案，通常为化疗，以清除异常细胞并预防排斥。供者干细胞通常采集自外周血，经静脉输注。细胞在骨髓中植入，开始产生健康的血液和免疫细胞。护理在专门的层流移植单元进行，监测植入、感染预防、移植物抗宿主病管理和免疫重建。医院在预处理优化、分层感染控制、移植物抗宿主病管理和低体重外周血干细胞采集方面形成了优势。

对国际患者意味着什么

重庆医科大学附属儿童医院是重庆市首批获准提供国际医疗服务的医院之一。它设有专门的国际医疗区域，提供多语种协助，并开通24小时中英双语咨询热线。支持服务包括预约协调、多学科团队会诊以及与部分国际保险公司的直接结算。该医院已治疗过海外儿科患者，包括来自缅甸的病例。

考虑为罕见免疫缺陷病进行造血干细胞移植的家庭应直接联系医院，以确认其子女特定疾病的资格、当前方案、供者匹配可用性和适宜性。结果取决于个体因素，包括疾病类型、供者匹配和整体健康状况。该医院在原发性免疫缺陷移植和特定罕见遗传疾病方面的高量经验，可能与寻求专科儿科护理的患者相关。

关于医院

重庆医科大学附属儿童医院位于重庆市渝中区医学院路1号，是重庆医科大学附属的三级儿科医院。它是国家儿童健康与疾病临床医学研究中心和国家儿童区域医疗中心。该医院专注于儿童血液肿瘤、罕见病、危重症和包括造血干细胞移植在内的复杂疾病。

它服务于大量患者，许多儿童来自重庆市外。该设施包括先进的诊断实验室，并强调科研，近年来与移植项目相关的资助课题、论文和专利多项。