重醫附屬兒童醫院造血幹細胞移植突破1000例

背景

重慶醫科大學附屬兒童醫院自2007年開展重慶市首例兒童異基因造血幹細胞移植以來，逐步發展了造血幹細胞移植專案。這是在1956年張錦教授建立醫院血液專業之後。在現任血液腫瘤科主任竇穎教授的領導下，該專案已歷經19年發展。

取得的成果

2026年9月，該醫院宣佈已完成1000餘例造血幹細胞移植。該里程碑病例涉及一名患有CIITA基因突變導致MHC class II缺陷的五歲男孩，這是一種罕見的原發性免疫缺陷病。截至2026年8月，該中心已為原發性免疫缺陷病完成352例移植，總體生存率超過90%。

該醫院已完成142例Wiskott-Aldrich綜合徵移植，據報道是全球單一中心完成數量最多的病例。它還在2019年7月開展了全球首例TYK2基因缺陷病成功移植。該患者實現完全植入，中性粒細胞於第11天恢復，血小板於第15天恢復，據報道後來已入學。該中心還在中國率先開展APDS和IPEX等疾病的移植手術。它設有32個移植倉，近年來每年完成超過100例移植，被描述為中國西部最大的兒童造血幹細胞移植中心。長期生存率超過90%，據報道已達到國際先進水平。該專案涵蓋數十種疾病，包括血液腫瘤、各種原發性免疫缺陷、重型地中海貧血、先天性骨髓衰竭綜合徵和遺傳代謝病。

工作原理

造血幹細胞移植是用供者的健康幹細胞替代患者有缺陷的造血幹細胞。對於患有遺傳性原發性免疫缺陷病的兒童，這可重建功能性免疫系統。該過程遵循移植前精準評估、移植中管理和移植後長期隨訪的全鏈條方法。

診斷通常使用分子平臺，通過遺傳、蛋白和通路分析對500餘種原發性免疫缺陷病實現功能驗證。確定相合供者，通常是通過中國造血幹細胞捐獻者資料庫等登記系統尋找無關相合供者。患者接受預處理方案，通常為化療，以清除異常細胞並預防排斥。供者幹細胞通常採集自外周血，經靜脈輸注。細胞在骨髓中植入，開始產生健康的血液和免疫細胞。護理在專門的層流移植單元進行，監測植入、感染預防、移植物抗宿主病管理和免疫重建。醫院在預處理最佳化、分層感染控制、移植物抗宿主病管理和低體重外周血幹細胞採集方面形成了優勢。

對國際患者意味著什麼

重慶醫科大學附屬兒童醫院是重慶市首批獲准提供國際醫療服務的醫院之一。它設有專門的國際醫療區域，提供多語種協助，並開通24小時中英雙語諮詢熱線。支援服務包括預約協調、多學科團隊會診以及與部分國際保險公司的直接結算。該醫院已治療過海外兒科患者，包括來自緬甸的病例。

考慮為罕見免疫缺陷病進行造血幹細胞移植的家庭應直接聯絡醫院，以確認其子女特定疾病的資格、當前方案、供者匹配可用性和適宜性。結果取決於個體因素，包括疾病型別、供者匹配和整體健康狀況。該醫院在原發性免疫缺陷移植和特定罕見遺傳疾病方面的高量經驗，可能與尋求專科兒科護理的患者相關。

關於醫院

重慶醫科大學附屬兒童醫院位於重慶市渝中區醫學院路1號，是重慶醫科大學附屬的三級兒科醫院。它是國家兒童健康與疾病臨床醫學研究中心和國家兒童區域醫療中心。該醫院專注於兒童血液腫瘤、罕見病、危重症和包括造血幹細胞移植在內的複雜疾病。

它服務於大量患者，許多兒童來自重慶市外。該設施包括先進的診斷實驗室，並強調科研，近年來與移植專案相關的資助課題、論文和專利多項。