三年之约！湘雅三医院首例儿童造血干细胞移植患儿康复“毕业”

背景

2025年9月，一名名为小妮（化名）的患儿返回位于长沙的中南大学湘雅三医院儿科血液肿瘤门诊。接受造血干细胞移植三年后，经专家评估符合临床治愈标准。此次里程碑式复诊标志着该极重型再生障碍性贫血（SAA）患儿长期随访成功，该疾病是一种骨髓基本无法产生血细胞的危及生命状况。

取得的成果

小妮是该医院首例接受造血干细胞移植（HSCT）的儿科患者，也是儿科团队独立完成的首例单倍体异基因移植病例。儿科团队的杨明华教授主持了此次努力。这三年成功的结局代表了该医院在用此方法治疗儿科血液疾病方面的“从0到1”突破。

在初始手术后的三年内，儿童造血干细胞移植团队完成了近30例重型再生障碍性贫血患儿的HSCT，报告成功率为96%，处于国内先进水平。团队提供定制化的出院后随访，包括定期监测血常规参数、嵌合状态、免疫功能和器官功能；管理慢性移植物抗宿主病（cGVHD）、感染和生长发育问题等潜在长期问题；制定疫苗接种计划以重建免疫；以及营养、生活方式和心理支持指导。

工作原理

极重型再生障碍性贫血涉及骨髓几乎完全无法生成必需血细胞，导致严重贫血、感染风险升高和出血倾向。异基因造血干细胞移植通过引入供者健康干细胞来重建骨髓并恢复血细胞生成。

在单倍体异基因移植中，供者通常是半匹配的家庭成员，如父母。与完全匹配供者相比，这扩大了供者选择。程序从预处理阶段开始，通常为高强度化疗，清除患者缺陷骨髓并抑制免疫以防止排斥。随后静脉输注供者干细胞；干细胞迁移至骨髓 niche，植入并开始产生新的血细胞和免疫细胞。

患者在等待植入的低免疫关键期需在无菌移植病房接受护理。移植后，系统随访追踪供者细胞整合（嵌合）、免疫重建和并发症。在小妮的病例中，儿科团队制定了多年计划，重点预防cGVHD和感染，同时通过定期疫苗接种和全面指导支持整体发育和免疫恢复。

对国际患者意味着什么

中南大学湘雅三医院于2024年5月正式开设国际医疗部。该部门已接待外国患者，提供专职护理协调员、记录病例的英文门诊记录、独立检查区域（血检、超声和心电图服务加速），以及跨专科会诊。此基础设施旨在提升非中国籍患者寻求高需求或复杂护理的可及性和舒适度。

探索中国儿科血液疾病或干细胞移植方案的国际患者应直接联系医院，以确认当前项目可用性、资格标准以及单倍体异基因HSCT或相关随访护理的适宜性。个体医学评估决定适用性，患者必须与机构核实所有细节，因为能力和方案会不断演变。

关于医院

中南大学湘雅三医院也称湘雅三医院或新湘雅，位于湖南省长沙市湘江新区桐梓坡路138号。成立于1989年，是国家卫生健康委直属的大型综合性三级甲等医院，也是中南大学附属医院。

该医院连续七年在全国三级公立医院绩效考核中获A+评级，最高全国排名第38位。医院重视移植医学，包括难治性成人和儿童血液肿瘤的CAR-T细胞治疗、器官移植以及与长沙公报相关的异种移植研究。同时在微创技术和健康管理方面保持优势，约有2200张床位和约3500名员工。2024年设立国际医疗部，以支持外国和高端国内患者。