三年之約！湘雅三醫院首例兒童造血幹細胞移植患兒康復“畢業”

背景

2025年9月，一名名為小妮（化名）的患兒返回位於長沙的中南大學湘雅三醫院兒科血液腫瘤門診。接受造血幹細胞移植三年後，經專家評估符合臨床治癒標準。此次里程碑式複診標誌著該極重型再生障礙性貧血（SAA）患兒長期隨訪成功，該疾病是一種骨髓基本無法產生血細胞的危及生命狀況。

取得的成果

小妮是該醫院首例接受造血幹細胞移植（HSCT）的兒科患者，也是兒科團隊獨立完成的首例單倍體異基因移植病例。兒科團隊的楊明華教授主持了此次努力。這三年成功的結局代表了該醫院在用此方法治療兒科血液疾病方面的“從0到1”突破。

在初始手術後的三年內，兒童造血幹細胞移植團隊完成了近30例重型再生障礙性貧血患兒的HSCT，報告成功率為96%，處於國內先進水平。團隊提供定製化的出院後隨訪，包括定期監測血常規引數、嵌合狀態、免疫功能和器官功能；管理慢性移植物抗宿主病（cGVHD）、感染和生長發育問題等潛在長期問題；制定疫苗接種計劃以重建免疫；以及營養、生活方式和心理支援指導。

工作原理

極重型再生障礙性貧血涉及骨髓幾乎完全無法生成必需血細胞，導致嚴重貧血、感染風險升高和出血傾向。異基因造血幹細胞移植通過引入供者健康幹細胞來重建骨髓並恢復血細胞生成。

在單倍體異基因移植中，供者通常是半匹配的家庭成員，如父母。與完全匹配供者相比，這擴大了供者選擇。程式從預處理階段開始，通常為高強度化療，清除患者缺陷骨髓並抑制免疫以防止排斥。隨後靜脈輸注供者幹細胞；幹細胞遷移至骨髓 niche，植入並開始產生新的血細胞和免疫細胞。

患者在等待植入的低免疫關鍵期需在無菌移植病房接受護理。移植後，系統隨訪追蹤供者細胞整合（嵌合）、免疫重建和併發症。在小妮的病例中，兒科團隊制定了多年計劃，重點預防cGVHD和感染，同時通過定期疫苗接種和全面指導支援整體發育和免疫恢復。

對國際患者意味著什麼

中南大學湘雅三醫院於2024年5月正式開設國際醫療部。該部門已接待外國患者，提供專職護理協調員、記錄病例的英文門診記錄、獨立檢查區域（血檢、超聲和心電圖服務加速），以及跨專科會診。此基礎設施旨在提升非中國籍患者尋求高需求或複雜護理的可及性和舒適度。

探索中國兒科血液疾病或幹細胞移植方案的國際患者應直接聯絡醫院，以確認當前專案可用性、資格標準以及單倍體異基因HSCT或相關隨訪護理的適宜性。個體醫學評估決定適用性，患者必須與機構核實所有細節，因為能力和方案會不斷演變。

關於醫院

中南大學湘雅三醫院也稱湘雅三醫院或新湘雅，位於湖南省長沙市湘江新區桐梓坡路138號。成立於1989年，是國家衛生健康委直屬的大型綜合性三級甲等醫院，也是中南大學附屬醫院。

該醫院連續七年在全國三級公立醫院績效考核中獲A+評級，最高全國排名第38位。醫院重視移植醫學，包括難治性成人和兒童血液腫瘤的CAR-T細胞治療、器官移植以及與長沙公報相關的異種移植研究。同時在微創技術和健康管理方面保持優勢，約有2200張床位和約3500名員工。2024年設立國際醫療部，以支援外國和高階國內患者。