세계 최초 동종 인공 재생 혈소판 임상 연구, 상하이에서 성공

배경

혈소판 부족은 특히 혈소판 수가 심하게 낮은 혈소판감소증 환자에게 있어 의료 분야에서 지속적인 도전 과제를 나타냅니다. 이 상태는 화학요법을 받는 급성 백혈병 환자, 재생불량성 빈혈 환자, 그리고 복잡한 선천성 심장 질환 수술 후 회복 중인 어린이들에게 흔하게 나타납니다. 전통적인 혈소판 수혈은 자원봉사 혈액 기부에 의존합니다. 이러한 수혈은 짧은 저장 기간, 적합성 확인 필요성, 오염 또는 면역 반응 위험 등 중요한 제한 사항을 가지고 있습니다. 이러한 제약으로 인해 충분한 공급이 없을 경우 치료 지연과 환자 위험 증가가 발생할 수 있습니다.

줄기세포 기반 대체 연구는 이러한 임상적 공백을 해결하기 위해 보다 신뢰할 수 있는 혈소판 공급원을 개발하려고 시도함.

성과

2025년 9월 5일, 상하이 아동병원(Shanghai Children's Medical Center)은 세계 최초의 동종 인공 재생 혈소판(iPLT 또는 인간 유도 만능 줄기세포 유래 혈소판)에 대한 임상 주입 연구를 성공적으로 완료했다고 발표했습니다. 이 연구는 혈액학과의 션 슈홍(Shen Shuhong) 교수가 종양외과 및 심장흉부외과 팀과 협력하여 주도했습니다.

세 명의 환자가 iPLT 주입을 받았으며, 급성 백혈병, 재생불량 빈혈, 수술 후 복합 선천성 심장병(팔로 사징 포함) 사례가 포함되었습니다. 첫 번째 주입은 2025년 3월 9일에 이루어졌습니다. 연구 약물 관련 중대한 이상반응(SAE)이나 용량 제한 독성(DLT)은 보고되지 않았습니다. 예비 결과는 이 환자들에서 iPLT의 안전성과 우수한 내약성을 확인했습니다.

병원 임상연구관리센터의 쑨 신얀 소장은 이번 인공 재생 혈소판 기술의 초기 성공적 번역과 안전성 검증이 혈소판 공급 부족과 관련 안전 문제를 해결하는 새로운 방향을 제공한다고 언급했다. 그녀는 이를 초기 탐색 단계로 설명하며, 세 명의 환자에서 나온 데이터가 추가 연구를 위한 기초를 마련한다고 말했다.

작동 원리

혈소판은 혈액 내 작은 세포 조각으로, 응고와 과도한 출혈을 방지하는 데 필수적입니다. 혈소판 감소증 환자에서는 출혈 위험을 줄이기 위해 수혈이 사용됩니다. 기존의 혈소판은 사람 기증자로부터 채취되지만, 신속하게 사용해야 하고, 주의 깊은 적합성 확인이 필요하며, 반응이나 부족의 위험이 있습니다.

iPLT 접근법은 단일 건강한 공여자로부터 얻은 세포를 유도 만능줄기세포(iPSCs)로 재프로그래밍하여 사용합니다. 이 iPSCs는 자기 갱신 능력과 다양한 세포 유형으로 분화될 수 있는 능력을 가지고 있습니다. 통제된 실험실 환경에서, 이러한 세포들은 대량으로 증식되고 혈소판을 방출하는 전구 세포인 거핵세포로 분화되도록 유도됩니다. 이 과정은 표준화된 동종(allogeneic) 제품을 생산할 수 있게 하며, 여러 수혜자에게 사용할 준비를 할 수 있고 전통적인 공여자 혈소판보다 더 오랜 기간 저장할 수 있어 개별 기부에 대한 의존도를 줄여줍니다.

국제 환자에게 의미하는 바

상하이 아동 의료 센터는 해외 환자와 가족을 위한 국제 의료 서비스 부서를 운영하고 있습니다. 이 부서는 영어 지원과 다국어 자원 봉사자 네트워크를 제공하며, 혈액학, 종양학, 심장학을 포함한 복합 소아 질환을 가진 국제 아동 치료 경험을 보유하고 있습니다.

이것은 확립된 치료법이라기보다는 예비적인 임상 연구를 나타내므로, 국제 환자를 위한 보다 광범위한 접근성이나 구체적인 프로토콜은 보고서에 상세히 언급되지 않았습니다. 혈액 질환, 선천성 심장 질환에 대한 재생 의학 접근법에 관심이 있거나 관련 연구에 참여를 고려하는 환자는 병원과 직접 연락하여 적격성, 현재 시험 상태, 적용 가능한 기준을 확인해야 합니다. 연락은 국제 부서를 통해 할 수 있습니다.

병원 안내

상하이 아동 의료 센터는 상하이 푸둥 신구에 위치하고 있습니다. 이 병원은 상하이 교통대학교 의과대학에 소속된 공립 3급(A급) 소아 전문 병원이며, 국가 아동 의료 센터로 지정되어 있습니다. 1998년에 상하이 시정부와 프로젝트 HOPE의 협력을 통해 설립되었으며, 중국에서 처음으로 JCI 국제 인증을 받은 아동 전문 병원입니다.

병원은 소아 선천성 심장 질환 및 혈액학/종양학 분야에서 중국 최고 시설 중 하나로 인정받고 있습니다. 임상 진료, 교육, 연구, 예방을 통합 운영합니다. 해외 환자를 지원하는 국제 의료 서비스 부서가 있습니다.