全球首個同種異體人工再生血小板臨床研究在滬取得成功

背景

血小板短缺是醫療保健領域的一個持續挑戰，尤其是對於經歷血小板減少症（即血小板計數嚴重偏低）的患者而言。這種情況在接受化療的急性白血病患者、再生障礙性貧血患者以及複雜先天性心臟病手術後恢復的兒童中很常見。傳統的血小板輸注依賴於志願者獻血。這些輸注面臨重大限制，包括儲存期短、需要相容性匹配，以及汙染或免疫反應的風險。當無法獲得充足供應時，這些限制可能導致治療延誤並增加患者風險。

基於幹細胞的替代療法研究旨在開發更可靠的血小板來源，以彌補這些臨床缺口。

取得的成果

2025年9月5日，上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心宣佈成功完成全球首個同種異體人工再生血小板（即iPLT，或人誘導多能幹細胞來源血小板）的臨床輸注研究。該研究由血液科沈樹紅教授領導，與腫瘤外科和心胸外科團隊合作完成。

三個患者接受了iPLT輸注，包括急性白血病、再生障礙性貧血以及複雜先天性心臟病（包括法洛四聯症）術後病例。首次輸注於2025年3月9日進行。未報告與研究藥物相關的嚴重不良事件（SAE）或劑量限制性毒性（DLT）。初步結果證實了iPLT在這些患者中的安全性和良好耐受性。

醫院臨床研究管理中心主任孫新燕指出，這種人工再生血小板技術的初步轉化及安全性驗證成功，為解決血小板供應短缺及相關安全問題提供了新方向。她表示這仍處於早期探索階段，來自三名患者的資料為進一步研究奠定了基礎。

工作原理

血小板是血液中的小細胞碎片，對凝血和防止過度出血至關重要。在血小板減少症患者中，輸注用於降低出血風險。常規血小板採集自人類供者，但必須快速使用，需要仔細匹配，並存在反應或短缺的風險。

iPLT方法使用來自單一健康供者的細胞，將其重程式設計為誘導多能幹細胞（iPSCs）。這些iPSCs具有自我更新和分化為各種細胞型別的能力。在受控的實驗室環境中，它們被放大培養並定向形成巨核細胞（即釋放血小板的前體細胞）。這一過程能夠生產標準化的同種異體產品，可供多個受者使用，且儲存期比傳統供者血小板更長，減少對頻繁個體捐獻的依賴。

對國際患者意味著什麼

上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心設有國際醫療服務部門，為海外患者和家屬提供服務。該部門提供英語支援以及多語言志願者網路，並有治療包括血液科、腫瘤科和心臟科在內的複雜兒科疾病的國際兒童經驗。

由於這屬於初步臨床研究而非既定治療，報告中未詳細說明國際患者的更廣泛可用性或具體方案。對血液疾病、先天性心臟病或潛在參與相關研究的再生醫學方法感興趣的患者，必須直接與醫院確認資格、當前試驗狀態以及任何適用標準。可通過國際部門聯絡。

關於醫院

上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心位於上海市浦東新區。它是一家公立三級甲等兒科專科醫院，隸屬於上海交通大學醫學院，並被指定為國家兒童醫學中心。1998年通過上海市政府與Project HOPE的合作成立，是中國首家獲得JCI國際認證的兒童專科醫院。

該醫院被公認為中國兒科先天性心臟病和血液/腫瘤領域頂尖設施之一。它整合臨床護理、教學、研究和預防。國際醫療服務部門支援海外患者。