Succès à Shanghai de la première étude clinique mondiale de plaquettes régénérées artificielles allogéniques

Contexte

Les pénuries de plaquettes représentent un défi persistant dans les soins de santé, en particulier pour les patients souffrant de thrombopénie, ou de numérations plaquettaires dangereusement basses. Cette affection est courante chez les personnes atteintes de leucémie aiguë sous chimiothérapie, les individus atteints d'anémie aplasique et les enfants en convalescence après une chirurgie pour une cardiopathie congénitale complexe. Les transfusions plaquettaires traditionnelles reposent sur les dons de sang bénévoles. Celles-ci sont confrontées à des limitations importantes, notamment une durée de conservation courte, la nécessité d'une correspondance de compatibilité et les risques de contamination ou de réactions immunitaires. Ces contraintes peuvent entraîner des retards de traitement et une augmentation des risques pour les patients lorsque les approvisionnements adéquats ne sont pas disponibles.

Les recherches sur les alternatives basées sur les cellules souches ont cherché à développer des sources plus fiables de plaquettes pour combler ces lacunes cliniques.

Résultats obtenus

Le 5 septembre 2025, le Centre médical pour enfants de Shanghai a annoncé l'achèvement réussi de la première étude clinique mondiale de perfusion de plaquettes régénérées artificielles allogéniques, connues sous le nom d'iPLT ou de plaquettes dérivées de cellules souches pluripotentes induites humaines. La recherche a été dirigée par le professeur Shen Shuhong du Département d'hématologie en collaboration avec des équipes de chirurgie oncologique et de chirurgie cardiothoracique.

Trois patients ont reçu les perfusions d'iPLT, comprenant des cas de leucémie aiguë, d'anémie aplasique et de cardiopathie congénitale complexe postopératoire, y compris la tétralogie de Fallot. La première perfusion a eu lieu le 9 mars 2025. Aucun événement indésirable grave (SAE) lié au médicament de l'étude ni toxicité limitant la dose (DLT) n'ont été signalés. Les résultats préliminaires ont confirmé la sécurité et la bonne tolérance de l'iPLT chez ces patients.

Sun Xinyan, directrice du Centre de gestion de la recherche clinique de l'hôpital, a noté que la traduction initiale réussie et la validation de la sécurité de cette technologie de plaquettes régénérées artificielles offre une nouvelle direction pour remédier aux pénuries d'approvisionnement en plaquettes et aux problèmes de sécurité associés. Elle l'a décrit comme un stade exploratoire précoce, les données des trois patients établissant une base pour des recherches supplémentaires.

Comment cela fonctionne

Les plaquettes sont de petits fragments cellulaires dans le sang essentiels à la coagulation et à la prévention des saignements excessifs. Chez les patients atteints de thrombopénie, les transfusions sont utilisées pour réduire le risque d'hémorragie. Les plaquettes conventionnelles sont collectées auprès de donneurs humains mais doivent être utilisées rapidement, nécessitent une correspondance minutieuse et comportent des risques de réactions ou de pénuries.

L'approche iPLT utilise des cellules d'un seul donneur sain reprogrammées en cellules souches pluripotentes induites (iPSC). Ces iPSC ont la capacité de s'auto-renouveler et de se différencier en divers types cellulaires. Dans un environnement de laboratoire contrôlé, elles sont multipliées et dirigées pour former des mégacaryocytes, les cellules précurseurs qui libèrent les plaquettes. Ce processus permet la production d'un produit allogénique standardisé qui peut être préparé pour une utilisation chez plusieurs receveurs et conservé plus longtemps que les plaquettes de donneurs traditionnels, réduisant la dépendance aux dons individuels fréquents.

Ce que cela signifie pour les patients internationaux

Le Centre médical pour enfants de Shanghai gère un département de Services médicaux internationaux qui sert les patients et les familles venant de l'étranger. Il fournit un soutien en langue anglaise ainsi qu'un réseau de volontaires multilingues et a de l'expérience dans le traitement d'enfants internationaux atteints de pathologies pédiatriques complexes, y compris en hématologie, oncologie et cardiologie.

Comme il s'agit d'une recherche clinique préliminaire plutôt que d'un traitement établi, une disponibilité plus large ou des protocoles spécifiques pour les patients internationaux n'ont pas été détaillés dans les rapports. Les patients intéressés par les approches de médecine régénérative pour les troubles sanguins, les cardiopathies congénitales ou une participation potentielle à des études connexes doivent confirmer leur éligibilité, l'état actuel de l'essai et tout critère applicable directement auprès de l'hôpital. Le contact peut être établi via le département international.

À propos de l’hôpital

Le Centre médical pour enfants de Shanghai est situé dans la zone nouvelle de Pudong à Shanghai. Il s'agit d'un hôpital public tertiaire (Grade III Classe A) spécialisé en pédiatrie affilié à la Faculté de médecine de l'Université Jiao-tong de Shanghai et désigné comme Centre médical national pour enfants. Fondé en 1998 grâce à un partenariat entre le gouvernement municipal de Shanghai et Project HOPE, il a été le premier hôpital spécialisé pour enfants en Chine à obtenir l'accréditation internationale JCI.

L'hôpital est reconnu comme l'un des meilleurs établissements en Chine pour les cardiopathies congénitales pédiatriques et l'hématologie/oncologie. Il intègre les soins cliniques, l'enseignement, la recherche et la prévention. Un département de Services médicaux internationaux soutient les patients étrangers.