全球首个同种异体人工再生血小板临床研究在沪取得成功

背景

血小板短缺是医疗保健领域的一个持续挑战，尤其是对于经历血小板减少症（即血小板计数严重偏低）的患者而言。这种情况在接受化疗的急性白血病患者、再生障碍性贫血患者以及复杂先天性心脏病手术后恢复的儿童中很常见。传统的血小板输注依赖于志愿者献血。这些输注面临重大限制，包括储存期短、需要相容性匹配，以及污染或免疫反应的风险。当无法获得充足供应时，这些限制可能导致治疗延误并增加患者风险。

基于干细胞的替代疗法研究旨在开发更可靠的血小板来源，以弥补这些临床缺口。

取得的成果

2025年9月5日，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心宣布成功完成全球首个同种异体人工再生血小板（即iPLT，或人诱导多能干细胞来源血小板）的临床输注研究。该研究由血液科沈树红教授领导，与肿瘤外科和心胸外科团队合作完成。

三个患者接受了iPLT输注，包括急性白血病、再生障碍性贫血以及复杂先天性心脏病（包括法洛四联症）术后病例。首次输注于2025年3月9日进行。未报告与研究药物相关的严重不良事件（SAE）或剂量限制性毒性（DLT）。初步结果证实了iPLT在这些患者中的安全性和良好耐受性。

医院临床研究管理中心主任孙新燕指出，这种人工再生血小板技术的初步转化及安全性验证成功，为解决血小板供应短缺及相关安全问题提供了新方向。她表示这仍处于早期探索阶段，来自三名患者的数据为进一步研究奠定了基础。

工作原理

血小板是血液中的小细胞碎片，对凝血和防止过度出血至关重要。在血小板减少症患者中，输注用于降低出血风险。常规血小板采集自人类供者，但必须快速使用，需要仔细匹配，并存在反应或短缺的风险。

iPLT方法使用来自单一健康供者的细胞，将其重编程为诱导多能干细胞（iPSCs）。这些iPSCs具有自我更新和分化为各种细胞类型的能力。在受控的实验室环境中，它们被放大培养并定向形成巨核细胞（即释放血小板的前体细胞）。这一过程能够生产标准化的同种异体产品，可供多个受者使用，且储存期比传统供者血小板更长，减少对频繁个体捐献的依赖。

对国际患者意味着什么

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心设有国际医疗服务部门，为海外患者和家属提供服务。该部门提供英语支持以及多语言志愿者网络，并有治疗包括血液科、肿瘤科和心脏科在内的复杂儿科疾病的国际儿童经验。

由于这属于初步临床研究而非既定治疗，报告中未详细说明国际患者的更广泛可用性或具体方案。对血液疾病、先天性心脏病或潜在参与相关研究的再生医学方法感兴趣的患者，必须直接与医院确认资格、当前试验状态以及任何适用标准。可通过国际部门联系。

关于医院

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心位于上海市浦东新区。它是一家公立三级甲等儿科专科医院，隶属于上海交通大学医学院，并被指定为国家儿童医学中心。1998年通过上海市政府与Project HOPE的合作成立，是中国首家获得JCI国际认证的儿童专科医院。

该医院被公认为中国儿科先天性心脏病和血液/肿瘤领域顶尖设施之一。它整合临床护理、教学、研究和预防。国际医疗服务部门支持海外患者。