Éxito en Shanghái del primer estudio clínico mundial de plaquetas regeneradas artificiales alogénicas

Contexto

Las escaseces de plaquetas representan un desafío persistente en la atención sanitaria, en particular para los pacientes que experimentan trombocitopenia o recuentos de plaquetas críticamente bajos. Esta afección es común entre quienes padecen leucemia aguda sometidos a quimioterapia, personas con anemia aplásica y niños en recuperación tras cirugía por cardiopatía congénita compleja. Las transfusiones tradicionales de plaquetas dependen de donaciones voluntarias de sangre. Estas enfrentan limitaciones importantes, como una corta vida de almacenamiento, la necesidad de compatibilidad y riesgos de contaminación o reacciones inmunitarias. Estas restricciones pueden provocar retrasos en el tratamiento y un mayor riesgo para el paciente cuando no hay suministros suficientes disponibles.

La investigación sobre alternativas basadas en células madre ha buscado desarrollar fuentes más fiables de plaquetas para abordar estas lagunas clínicas.

Qué se logró

El 5 de septiembre de 2025, el Centro Médico Infantil de Shanghái anunció la finalización exitosa del primer estudio de infusión clínica mundial de plaquetas regeneradas artificiales alogénicas, conocidas como iPLT o plaquetas derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas. La investigación fue dirigida por el profesor Shen Shuhong del Departamento de Hematología en colaboración con equipos de cirugía oncológica y cirugía cardiotorácica.

Tres pacientes recibieron las infusiones de iPLT, que abarcaron casos de leucemia aguda, anemia aplásica y cardiopatía congénita compleja posoperatoria, incluida la tetralogía de Fallot. La primera infusión se realizó el 9 de marzo de 2025. No se notificaron acontecimientos adversos graves (SAE) relacionados con el fármaco del estudio ni toxicidades limitantes de la dosis (DLT). Los resultados preliminares confirmaron la seguridad y la buena tolerabilidad de iPLT en estos pacientes.

Sun Xinyan, directora del Centro de Gestión de Investigación Clínica del hospital, señaló que la exitosa traducción inicial y validación de seguridad de esta tecnología de plaquetas regeneradas artificiales proporciona una nueva dirección para abordar las escaseces de suministro de plaquetas y los problemas de seguridad asociados. La describió como una etapa exploratoria temprana, con datos de los tres pacientes que establecen una base para futuras investigaciones.

Cómo funciona

Las plaquetas son pequeños fragmentos celulares en la sangre esenciales para la coagulación y la prevención de hemorragias excesivas. En pacientes con trombocitopenia, las transfusiones se utilizan para reducir el riesgo de hemorragia. Las plaquetas convencionales se obtienen de donantes humanos, pero deben utilizarse rápidamente, requieren una cuidadosa compatibilidad y conllevan riesgos de reacciones o escaseces.

El enfoque de iPLT utiliza células de un único donante sano que se reprograman en células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Estas iPSC tienen la capacidad de autorrenovarse y diferenciarse en diversos tipos celulares. En un entorno de laboratorio controlado, se escalan y se dirigen para formar megacariocitos, las células precursoras que liberan plaquetas. Este proceso permite la producción de un producto alogénico estandarizado que puede prepararse para su uso en múltiples receptores y almacenarse durante períodos más largos que las plaquetas de donantes tradicionales, reduciendo la dependencia de donaciones individuales frecuentes.

Qué significa para los pacientes internacionales

El Centro Médico Infantil de Shanghái cuenta con un departamento de Servicios Médicos Internacionales que atiende a pacientes y familias del extranjero. Ofrece apoyo en idioma inglés junto con una red de voluntarios multilingües y tiene experiencia en el tratamiento de niños internacionales con afecciones pediátricas complejas, incluidas las de hematología, oncología y cardiología.

Dado que se trata de una investigación clínica preliminar y no de un tratamiento establecido, no se han detallado en los informes una mayor disponibilidad ni protocolos específicos para pacientes internacionales. Los pacientes interesados en enfoques de medicina regenerativa para trastornos sanguíneos, cardiopatías congénitas o posible participación en estudios relacionados deben confirmar la elegibilidad, el estado actual del ensayo y cualquier criterio aplicable directamente con el hospital. El contacto puede realizarse a través del departamento internacional.

Sobre el hospital

El Centro Médico Infantil de Shanghái está ubicado en el Área Nueva de Pudong de Shanghái. Es un hospital pediátrico público terciario (Grado III Clase A) afiliado a la Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái y designado como Centro Médico Nacional Infantil. Fundado en 1998 mediante una asociación entre el gobierno municipal de Shanghái y Project HOPE, fue el primer hospital pediátrico especializado de China en lograr la acreditación internacional JCI.

El hospital es reconocido como uno de los mejores centros de China en cardiopatía congénita pediátrica y hematología/oncología. Integra atención clínica, enseñanza, investigación y prevención. Un departamento de Servicios Médicos Internacionales apoya a los pacientes del extranjero.