上海儿童医学中心启动全球首个儿童高乳糜微粒血症碱基编辑临床研究
上海儿童医学中心王秀敏团队牵头启动全球首个儿童青少年高乳糜微粒血症体内碱基编辑药物临床研究，探索LNP递送基因编辑治疗安全性与有效性。医院在罕见病领域建成近万例登记库，开展AADC缺乏症基因治疗等多项前沿研究。
上海儿童医学中心
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- 1中国医学科学院北京协和医院
疑难重症及罕见病全国重点实验室依托单位，溶酶体贮积症等遗传代谢病MDT与基因检测能力强，覆盖目录病种广；复旦版2023年度罕见病专科声誉排行第1位
- 2上海交通大学医学院附属瑞金医院
复旦版内分泌科全国第一，代谢性疾病国家临床重点专科，溶酶体病酶替代治疗与基因检测经验丰富；复旦版2023年度内分泌科专科声誉排行第1位
- 3
- 4
- 5
- 6上海交通大学医学院附属新华医院
上海市儿童罕见病诊治中心，遗传代谢病与溶酶体贮积症诊治国内领先，年诊治量大并开展特医食品研究；复旦版2023年度小儿内科专科声誉排行第8位
