
Centro Médico Infantil de Xangai lança o primeiro estudo clínico do mundo de edição de bases para síndrome de quilomicronemia pediátrica
A equipe do Prof. Wang Xiumin do Centro Médico Infantil de Xangai liderou o lançamento do primeiro estudo clínico mundial de um medicamento de edição de bases in vivo para a síndrome da quilomicronemia familiar pediátrica e do adolescente, explorando a segurança e a eficácia da terapia de edição gênica entregue por LNP. O hospital construiu um registro de quase 10.000 casos de doenças raras e conduz vários estudos de ponta, incluindo a terapia gênica da deficiência de AADC.
Centro Médico Infantil de Xangai
