上海兒童醫學中心啟動全球首個兒童高乳糜微粒血症鹼基編輯臨床研究
上海兒童醫學中心王秀敏團隊牽頭啟動全球首個兒童青少年高乳糜微粒血症體內鹼基編輯藥物臨床研究，探索LNP遞送基因編輯治療安全性與有效性。醫院在罕見病領域建成近萬例登記庫，開展AADC缺乏症基因治療等多項前沿研究。
上海兒童醫學中心
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- 1中國醫學科學院北京協和醫院
疑難重症及罕見病全國重點實驗室依託單位，溶酶體貯積症等遺傳代謝病MDT與基因檢測能力強，覆蓋目錄病種廣；復旦版2023年度罕見病專科聲譽排行第1位
- 2上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院
復旦版內分泌科全國第一，代謝性疾病國家臨床重點專科，溶酶體病酶替代治療與基因檢測經驗豐富；復旦版2023年度內分泌科專科聲譽排行第1位
- 3
- 4
- 5
- 6上海交通大學醫學院附屬新華醫院
上海市兒童罕見病診治中心，遺傳代謝病與溶酶體貯積症診治國內領先，年診治量大並開展特醫食品研究；復旦版2023年度小兒內科專科聲譽排行第8位
