
Le Centre médical pour enfants de Shanghai lance la première étude clinique mondiale d'édition de bases pour le syndrome de chylomicronémie pédiatrique
L'équipe du professeur Wang Xiumin du Centre médical pour enfants de Shanghai a dirigé le lancement de la première étude clinique mondiale d'un médicament d'édition de bases in vivo pour le syndrome de chylomicronémie familiale de l'enfant et de l'adolescent, explorant la sécurité et l'efficacité d'une thérapie d'édition génique délivrée par LNP. L'hôpital a constitué un registre de près de 10 000 cas de maladies rares et mène plusieurs études de pointe, dont la thérapie génique du déficit en AADC.
Centre médical pour enfants de Shanghai
