세계 최초! 푸단(푸단) 안과·이비인후과 병원 팀, CAR-T로 진행성 INI1 결핍 두경부 종양 치료

배경

고급 INI1 결핍 비인두 악성 종양은 드물고 매우 공격적인 암입니다. 이러한 종양은 INI1(SMARCB1) 발현의 상실이 특징이며, SWI/SNF 결핍 암종으로 분류됩니다. 이들은 눈과 같은 국소 구조를 자주 침범하며 전이될 수 있어 심한 통증을 포함한 중증 증상을 초래할 수 있습니다. 표준 치료에는 종종 반복적인 내시경 수술 절제, 방사선 요법, 화학 요법, 표적 치료 및 면역 요법이 포함됩니다.

성과

Yu Hongmeng, Wu Haitao, Chen Jian으로 구성된 푸단대학교 부속 안이비인후과병원 팀은 국내 생명약학 기술 회사와 협력하여, Trop2를 표적으로 한 CAR-T 세포 치료를 고급 재발 INI1 결핍 비강 악성 종양에 세계 최초로 사용하였습니다. CAR-T 세포는 윤리위원회의 승인 후 2025년 8월에 주입되었습니다. 이는 병원의 세포 치료 연구팀이 오랫동안 진행해온 CAR-T 기초 연구를 기반으로 한 것입니다.

2024년에 진단받은 고령 남성 환자는 이전에 여러 차례 비강 내시경 종양 절제술을 받았고, 표적 및 면역치료를 병행한 방사선-화학요법을 50회 이상 진행하였으며, 기존 치료 옵션은 모두 소진된 상태였습니다. 주입 후 1주일 만에 환자는 오른쪽 눈의 암 통증이 현저히 완화되었다고 보고하였고, 2주 만에 통증이 완전히 사라졌습니다. 자기공명영상(MRI)에서는 명확한 병변 감소가 확인되었고, 이전에 압박되었던 혈관들이 뚜렷하게 재출현하여 종양 축소를 나타냈습니다. 다학제 팀은 유의미한 관해를 확인했습니다. 환자는 2026년 4월 보고 기준으로 245일 이상의 추적 관찰 동안 안정적인 상태를 유지했습니다.

병원 부원장 유홍멍은 성공적인 치료가 병원 MDT 팀과 혁신적인 기업 간의 협력 덕분이라고 밝혔습니다. 병원은 더 많은 혁신적 치료법의 임상 전환을 촉진할 계획입니다. 이번 결과는 고형암 치료에서 Trop2 표적 CAR-T 세포의 잠재력을 보여줍니다.

작동 원리

CAR-T 치료는 환자의 면역 세포를 사용하는 면역치료법입니다. 혈액에서 T 세포를 수집합니다. 실험실에서 이러한 세포는 표면에 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현하도록 유전자 변형됩니다. CAR는 이 경우 종양 세포에 발현되는 Trop2라는 특정 단백질을 인식하도록 설계되었습니다. 변형된 세포는 그 수가 증가한 후 환자에게 다시 주입됩니다.

몸으로 돌아간 CAR-T 세포는 암세포의 Trop2를 찾아 결합하며 활성화되어 이를 파괴합니다. 이 차세대 CAR-T 접근법은 표준 치료가 실패한 후 고형암에 적용되었습니다. 고형암은 혈액암에 비해 세포 침투 장벽과 면역 억제 환경 등 추가적인 도전을 제시합니다. 이 경우 치료는 종양이 표적을 발현한 개별 환자에 대한 윤리 승인 후 다학제 팀의 감독 하에 조정되었습니다.

국제 환자에게 의미하는 바

이 사례는 특정 혈액암에서 성공을 거둔 CAR-T 세포 치료를 두경부 부위의 진행성 난치성 고형 종양에 적용하려는 노력을 나타냅니다. 이는 기존 치료 옵션이 제한된 종양에 대한 혁신적인 세포 치료 연구를 전문 중국 센터에서 수행하고 있음을 강조합니다.

푸단대학교 부속 안이비인후과병원은 해외 환자들이 이용할 수 있는 서비스를 제공합니다. 진행성 INI1 결핍 또는 유사한 난치성 두경부 종양을 가진 개인이 이러한 치료에 관심이 있는 경우, 병원에 직접 연락하여 자격 요건, 현재 프로토콜, 이용 가능성 및 규제 요건을 확인해야 합니다. 보고된 치료는 윤리승인을 기반으로 개인별 맞춤으로 수행되었으며, 적합성은 Trop2 발현과 환자의 임상 상태와 같은 특정 종양 특성에 따라 달라집니다.

병원 안내

푸단대학교 부속 안이비인후과병원은 상하이에 위치한 3A급 전문 3차 병원입니다. 이 병원은 푸단대학교와 제휴되어 있으며 안과, 이비인후과, 두경부 외과 및 관련 질환에 중점을 두고 있습니다. 병원은 유전자 치료와 세포 치료를 포함한 이러한 전문 분야에서 임상 치료, 교육 및 연구를 수행합니다. 또한 희귀 질환 유전자 편집 및 세포 치료 핵심 실험실 설립을 지원했습니다.

이 기관은 여러 캠퍼스를 운영하며 두개저 및 두경부 종양 관리 등 복잡한 눈, 귀, 코, 목 질환 치료 발전에 기여한 역사를 가지고 있습니다.