¡Primicia mundial! El equipo del Hospital Fudan de Oftalmología y Otorrinolaringología trata con CAR-T un tumor avanzado de cabeza y cuello con deficiencia de INI1

Contexto

Los tumores malignos sinonasales avanzados deficientes en INI1 son cánceres raros y altamente agresivos. Estos tumores se caracterizan por la pérdida de la expresión de INI1 (SMARCB1) y se clasifican como carcinomas deficientes en SWI/SNF. Con frecuencia invaden estructuras locales como el globo ocular y pueden metastatizarse, lo que resulta en síntomas graves que incluyen dolor significativo. Los tratamientos estándar suelen incluir resecciones quirúrgicas endoscópicas repetidas, radioterapia, quimioterapia, terapia dirigida e inmunoterapia.

Qué se logró

El equipo del Hospital de Ojos, Oídos, Nariz y Garganta de la Universidad Fudan, integrado por Yu Hongmeng, Wu Haitao y Chen Jian, en colaboración con una empresa nacional de tecnología biofarmacéutica, completó el primer uso mundial de la terapia con células CAR-T dirigida a Trop2 para un tumor maligno sinonasal recurrente avanzado deficiente en INI1. Las células CAR-T se infundieron en agosto de 2025 tras la aprobación del comité de ética. Esto se basó en la investigación básica a largo plazo del equipo de investigación en terapia celular del hospital sobre CAR-T.

El paciente, un hombre anciano diagnosticado en 2024, había recibido previamente múltiples resecciones tumorales endoscópicas nasales, más de 50 sesiones de radio-quimioterapia combinada con terapia dirigida e inmunoterapia, con las opciones convencionales agotadas. Una semana después de la infusión, reportó un alivio significativo del dolor oncológico en el ojo derecho. El dolor se resolvió completamente a las dos semanas. La resonancia magnética mostró una regresión evidente de la lesión, con vasos sanguíneos previamente comprimidos que reaparecieron claramente, lo que indica una reducción tumoral. El equipo multidisciplinario confirmó una remisión significativa. El paciente se mantuvo estable con un seguimiento superior a 245 días según el informe de abril de 2026.

Yu Hongmeng, vicepresidente del hospital, declaró que el tratamiento exitoso resultó de la colaboración entre el equipo MDT del hospital y la empresa innovadora. El hospital tiene la intención de promover la traducción clínica de más terapias innovadoras. El resultado demuestra el potencial de las células CAR-T dirigidas a Trop2 en el tratamiento de tumores sólidos.

Cómo funciona

La terapia CAR-T es una inmunoterapia que utiliza las propias células inmunitarias del paciente. Las células T se recolectan de la sangre. En el laboratorio, estas células se modifican genéticamente para expresar un receptor de antígeno quimérico (CAR) en su superficie. El CAR está diseñado para reconocer una proteína específica llamada Trop2 que se expresa en las células tumorales en este caso. Las células modificadas se expanden en número y se infunden de nuevo en el paciente.

Una vez devueltas al cuerpo, las células CAR-T buscan y se unen a Trop2 en las células cancerosas, activándose para destruirlas. Este enfoque de CAR-T de próxima generación se aplicó a un tumor sólido después de que fallaran las terapias estándar. Los tumores sólidos presentan desafíos adicionales en comparación con los cánceres de sangre, incluidos barreras para la infiltración celular y un entorno inmunosupresor. El tratamiento en este caso se coordinó mediante la supervisión del equipo multidisciplinario tras la aprobación ética para el paciente individual cuyo tumor expresaba el objetivo.

Qué significa para los pacientes internacionales

Este caso representa un esfuerzo por aplicar la terapia con células CAR-T, que ha mostrado éxito en ciertos cánceres de sangre, a tumores sólidos refractarios avanzados en la región de cabeza y cuello. Destaca la actividad de investigación en centros especializados chinos sobre terapias celulares innovadoras para tumores con opciones convencionales limitadas.

El Hospital de Ojos, Oídos, Nariz y Garganta de la Universidad Fudan ofrece servicios accesibles a pacientes internacionales. Las personas con tumores de cabeza y cuello refractarios avanzados deficientes en INI1 o similares interesados en estas terapias deben contactar directamente al hospital para confirmar la elegibilidad, los protocolos actuales, la disponibilidad y cualquier requisito regulatorio. Este tratamiento reportado se realizó de manera individualizada bajo aprobación ética, y la idoneidad depende de características tumorales específicas como la expresión de Trop2 y el estado clínico del paciente.

Sobre el hospital

El Hospital de Ojos, Oídos, Nariz y Garganta de la Universidad Fudan es un hospital terciario especializado de grado 3A ubicado en Shanghái. Está afiliado a la Universidad Fudan y se centra en oftalmología, otorrinolaringología, cirugía de cabeza y cuello y condiciones relacionadas. El hospital realiza atención clínica, educación e investigación en estas especialidades, incluido el trabajo en terapia génica y terapia celular. Ha apoyado el establecimiento de un laboratorio clave de edición génica de enfermedades raras y tratamiento celular.

La institución opera múltiples campus y tiene una historia de avance en tratamientos para trastornos complejos de ojos, oídos, nariz y garganta, incluyendo el manejo de tumores de base de cráneo y de cabeza y cuello.