全球首例！眼耳鼻喉科醫院餘洪猛/吳海濤/陳健團隊治療1例CAR-T治療晚期INI1缺失頭頸腫瘤

背景

晚期INI1缺失鼻腔鼻竇惡性腫瘤是罕見且高度侵襲性的癌症。這些腫瘤以INI1 (SMARCB1)表達缺失為特徵，被歸類為SWI/SNF缺陷癌。它們常侵犯眼球等區域性結構並可轉移，導致包括劇烈疼痛在內的嚴重症狀。標準治療通常包括反覆內鏡手術切除、放療、化療、靶向治療和免疫治療。

取得的成果

復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院餘洪猛、吳海濤、陳健團隊與國內一家生物製藥科技公司合作，完成了全球首例Trop2靶向CAR-T細胞療法治療晚期復發INI1缺失鼻腔鼻竇惡性腫瘤。CAR-T細胞於2025年8月在倫理委員會批准後回輸。這建立在該醫院細胞治療研究團隊長期的CAR-T基礎研究之上。

該患者為2024年確診的老年男性，此前已接受多次鼻內鏡腫瘤切除術、50餘次放化療聯合靶向和免疫治療，常規治療方案已用盡。回輸後一週，患者報告右眼癌痛顯著緩解。兩週後疼痛完全消失。磁共振成像顯示病灶明顯消退，原先受壓血管重新清晰顯現，表明腫瘤縮小。多學科團隊確認顯著緩解。截至2026年4月報告，患者隨訪超過245天病情穩定。

醫院副院長餘洪猛表示，此次治療成功得益於醫院MDT團隊與創新企業的合作。醫院計劃推動更多創新療法的臨床轉化。該結果展示了Trop2靶向CAR-T細胞在實體瘤治療中的潛力。

工作原理

CAR-T療法是一種利用患者自身免疫細胞的免疫療法。從血液中採集T細胞。在實驗室中，這些細胞被基因修飾以在表面表達嵌合抗原受體（CAR）。該CAR設計用於識別腫瘤細胞上表達的特定蛋白Trop2。修飾後的細胞隨後擴增數量並回輸給患者。

一旦返回體內，CAR-T細胞會尋找並結合癌細胞上的Trop2，啟用以摧毀癌細胞。這種新一代CAR-T方法被應用於標準治療失敗後的實體瘤。與血液癌相比，實體瘤面臨更多挑戰，包括細胞浸潤障礙和免疫抑制環境。本病例的治療在倫理批准後通過多學科團隊監督進行，患者腫瘤表達該靶點。

對國際患者意味著什麼

該病例代表將已在某些血液癌中顯示成功的CAR-T細胞療法應用於頭頸部晚期難治性實體瘤的努力。它凸顯了中國專科中心對常規治療選擇有限的腫瘤進行創新細胞療法的研究活動。

復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院為國際患者提供可及服務。對晚期INI1缺失或類似難治性頭頸腫瘤感興趣的個人若考慮此類療法，須直接聯絡醫院確認資格、當前方案、可用性和任何監管要求。本報道的治療是在倫理批准下針對個體患者進行的，適用性取決於特定腫瘤特徵（如Trop2表達）和患者臨床狀況。

關於醫院

復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院是位於上海的三級甲等專科醫院，隸屬於復旦大學，專注於眼科、耳鼻喉科、頭頸外科及相關疾病。該醫院在這些專科開展臨床醫療、教育和研究，包括基因治療和細胞治療工作。它支援建立了罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室。

該機構運營多個院區，在複雜眼耳鼻喉疾病治療方面歷史悠久，包括顱底和頭頸腫瘤管理。