Une première mondiale ! L'équipe de l'hôpital Fudan d'ophtalmologie et d'ORL traite par CAR-T une tumeur avancée de la tête et du cou déficiente en INI1

Contexte

Les tumeurs malignes naso-sinusiennes avancées déficientes en INI1 sont des cancers rares et hautement agressifs. Ces tumeurs se caractérisent par une perte d'expression de l'INI1 (SMARCB1) et sont classées comme des carcinomes déficients en SWI/SNF. Elles envahissent fréquemment les structures locales telles que le globe oculaire et peuvent métastaser, entraînant des symptômes sévères incluant une douleur importante. Les traitements standards incluent souvent des résections chirurgicales endoscopiques répétées, la radiothérapie, la chimiothérapie, la thérapie ciblée et l'immunothérapie.

Résultats obtenus

L'équipe de l'Hôpital des yeux, oreilles, nez et gorge de l'Université Fudan, composée de Yu Hongmeng, Wu Haitao et Chen Jian, en collaboration avec une entreprise nationale de technologie biopharmaceutique, a réalisé la première utilisation mondiale de la thérapie cellulaire CAR-T ciblant Trop2 pour une tumeur maligne naso-sinusienne récurrente avancée déficiente en INI1. Les cellules CAR-T ont été perfusées en août 2025 après approbation du comité d'éthique. Cela s'est appuyé sur la recherche fondamentale à long terme de l'équipe de recherche en thérapie cellulaire de l'hôpital sur les CAR-T.

Le patient, un homme âgé diagnostiqué en 2024, avait précédemment reçu de multiples résections endoscopiques nasales de tumeurs, plus de 50 séances de radio-chimiothérapie associées à une thérapie ciblée et une immunothérapie, les options conventionnelles étant épuisées. Une semaine après la perfusion, il a signalé un soulagement significatif de la douleur cancéreuse de l'œil droit. La douleur a complètement disparu en deux semaines. L'imagerie par résonance magnétique a montré une régression évidente des lésions, avec une réapparition claire des vaisseaux sanguins précédemment comprimés, indiquant un rétrécissement tumoral. L'équipe multidisciplinaire a confirmé une rémission significative. Le patient est resté stable avec un suivi dépassant 245 jours selon le rapport d'avril 2026.

Yu Hongmeng, vice-président de l'hôpital, a déclaré que le succès du traitement résultait de la collaboration entre l'équipe MDT de l'hôpital et l'entreprise innovante. L'hôpital a l'intention de promouvoir la traduction clinique de thérapies innovantes supplémentaires. Ce résultat démontre le potentiel des cellules CAR-T ciblant Trop2 dans le traitement des tumeurs solides.

Comment cela fonctionne

La thérapie CAR-T est une immunothérapie qui utilise les cellules immunitaires du patient. Les cellules T sont prélevées dans le sang. En laboratoire, ces cellules sont génétiquement modifiées pour exprimer un récepteur d'antigène chimérique (CAR) à leur surface. Le CAR est conçu pour reconnaître une protéine spécifique appelée Trop2 qui est exprimée sur les cellules tumorales dans ce cas. Les cellules modifiées sont ensuite multipliées en nombre et réinjectées au patient.

Une fois revenues dans l'organisme, les cellules CAR-T recherchent et se lient à Trop2 sur les cellules cancéreuses, s'activant pour les détruire. Cette approche CAR-T de nouvelle génération a été appliquée à une tumeur solide après l'échec des thérapies standards. Les tumeurs solides présentent des défis supplémentaires par rapport aux cancers du sang, notamment des barrières à l'infiltration cellulaire et un environnement immunosuppresseur. Le traitement dans ce cas a été coordonné sous la supervision d'une équipe multidisciplinaire après approbation éthique pour ce patient individuel dont la tumeur exprimait la cible.

Ce que cela signifie pour les patients internationaux

Ce cas représente un effort pour appliquer la thérapie cellulaire CAR-T, qui a montré son succès dans certains cancers du sang, aux tumeurs solides avancées réfractaires de la région de la tête et du cou. Il met en évidence l'activité de recherche dans des centres chinois spécialisés sur les thérapies cellulaires innovantes pour les tumeurs avec des options conventionnelles limitées.

L'Hôpital des yeux, oreilles, nez et gorge de l'Université Fudan propose des services accessibles aux patients internationaux. Les personnes atteintes de tumeurs avancées déficientes en INI1 ou de tumeurs similaires réfractaires de la tête et du cou intéressées par de telles thérapies doivent contacter directement l'hôpital pour confirmer leur éligibilité, les protocoles actuels, la disponibilité et toute exigence réglementaire. Ce traitement rapporté a été réalisé sur une base individualisée sous approbation éthique, et l'adéquation dépend des caractéristiques spécifiques de la tumeur telles que l'expression de Trop2 et l'état clinique du patient.

À propos de l’hôpital

L'Hôpital des yeux, oreilles, nez et gorge de l'Université Fudan est un hôpital tertiaire spécialisé de Grade 3A situé à Shanghai. Il est affilié à l'Université Fudan et se concentre sur l'ophtalmologie, l'otorhinolaryngologie, la chirurgie de la tête et du cou et les affections apparentées. L'hôpital mène des soins cliniques, l'enseignement et la recherche dans ces spécialités, y compris des travaux sur la thérapie génique et la thérapie cellulaire. Il a soutenu la création d'un laboratoire clé d'édition génique des maladies rares et de traitement cellulaire.

L'institution exploite plusieurs campus et a une histoire d'avancement des traitements pour les troubles complexes des yeux, des oreilles, du nez et de la gorge, y compris la prise en charge des tumeurs de la base du crâne et de la tête et du cou.