全球首例！眼耳鼻喉科医院余洪猛/吴海涛/陈健团队治疗1例CAR-T治疗晚期INI1缺失头颈肿瘤

背景

晚期INI1缺失鼻腔鼻窦恶性肿瘤是罕见且高度侵袭性的癌症。这些肿瘤以INI1 (SMARCB1)表达缺失为特征，被归类为SWI/SNF缺陷癌。它们常侵犯眼球等局部结构并可转移，导致包括剧烈疼痛在内的严重症状。标准治疗通常包括反复内镜手术切除、放疗、化疗、靶向治疗和免疫治疗。

取得的成果

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院余洪猛、吴海涛、陈健团队与国内一家生物制药科技公司合作，完成了全球首例Trop2靶向CAR-T细胞疗法治疗晚期复发INI1缺失鼻腔鼻窦恶性肿瘤。CAR-T细胞于2025年8月在伦理委员会批准后回输。这建立在该医院细胞治疗研究团队长期的CAR-T基础研究之上。

该患者为2024年确诊的老年男性，此前已接受多次鼻内镜肿瘤切除术、50余次放化疗联合靶向和免疫治疗，常规治疗方案已用尽。回输后一周，患者报告右眼癌痛显著缓解。两周后疼痛完全消失。磁共振成像显示病灶明显消退，原先受压血管重新清晰显现，表明肿瘤缩小。多学科团队确认显著缓解。截至2026年4月报告，患者随访超过245天病情稳定。

医院副院长余洪猛表示，此次治疗成功得益于医院MDT团队与创新企业的合作。医院计划推动更多创新疗法的临床转化。该结果展示了Trop2靶向CAR-T细胞在实体瘤治疗中的潜力。

工作原理

CAR-T疗法是一种利用患者自身免疫细胞的免疫疗法。从血液中采集T细胞。在实验室中，这些细胞被基因修饰以在表面表达嵌合抗原受体（CAR）。该CAR设计用于识别肿瘤细胞上表达的特定蛋白Trop2。修饰后的细胞随后扩增数量并回输给患者。

一旦返回体内，CAR-T细胞会寻找并结合癌细胞上的Trop2，激活以摧毁癌细胞。这种新一代CAR-T方法被应用于标准治疗失败后的实体瘤。与血液癌相比，实体瘤面临更多挑战，包括细胞浸润障碍和免疫抑制环境。本病例的治疗在伦理批准后通过多学科团队监督进行，患者肿瘤表达该靶点。

对国际患者意味着什么

该病例代表将已在某些血液癌中显示成功的CAR-T细胞疗法应用于头颈部晚期难治性实体瘤的努力。它凸显了中国专科中心对常规治疗选择有限的肿瘤进行创新细胞疗法的研究活动。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院为国际患者提供可及服务。对晚期INI1缺失或类似难治性头颈肿瘤感兴趣的个人若考虑此类疗法，须直接联系医院确认资格、当前方案、可用性和任何监管要求。本报道的治疗是在伦理批准下针对个体患者进行的，适用性取决于特定肿瘤特征（如Trop2表达）和患者临床状况。

关于医院

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院是位于上海的三级甲等专科医院，隶属于复旦大学，专注于眼科、耳鼻喉科、头颈外科及相关疾病。该医院在这些专科开展临床医疗、教育和研究，包括基因治疗和细胞治疗工作。它支持建立了罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室。

该机构运营多个院区，在复杂眼耳鼻喉疾病治疗方面历史悠久，包括颅底和头颈肿瘤管理。