Primeiro do mundo! Equipe do Hospital Fudan de Olhos, Ouvido, Nariz e Garganta trata com CAR-T tumor avançado de cabeça e pescoço deficiente em INI1

Contexto

Tumores malignos sinonasais avançados deficientes em INI1 são cânceres raros e altamente agressivos. Esses tumores são caracterizados pela perda da expressão de INI1 (SMARCB1) e classificados como carcinomas deficientes em SWI/SNF. Eles frequentemente invadem estruturas locais como o globo ocular e podem metastatizar, resultando em sintomas graves incluindo dor significativa. Os tratamentos padrão frequentemente incluem ressecções cirúrgicas endoscópicas repetidas, radioterapia, quimioterapia, terapia alvo e imunoterapia.

O que foi alcançado

A equipe do Hospital de Olhos, Ouvidos, Nariz e Garganta da Universidade Fudan, composta por Yu Hongmeng, Wu Haitao e Chen Jian, em colaboração com uma empresa de biotecnologia farmacêutica nacional, completou o primeiro uso mundial da terapia com células CAR-T direcionada a Trop2 para um tumor maligno sinonasal avançado recorrente deficiente em INI1. As células CAR-T foram infundidas em agosto de 2025 após aprovação do comitê de ética. Isso se baseou na pesquisa básica de longo prazo da equipe de pesquisa em terapia celular do hospital sobre CAR-T.

O paciente, um homem idoso diagnosticado em 2024, havia recebido previamente múltiplas ressecções endoscópicas nasais de tumor, mais de 50 sessões de radioquimioterapia combinada com terapia alvo e imunoterapia, com as opções convencionais esgotadas. Uma semana após a infusão, ele relatou alívio significativo da dor oncológica no olho direito. A dor resolveu completamente em duas semanas. A ressonância magnética mostrou regressão óbvia da lesão, com vasos sanguíneos previamente comprimidos reaparecendo claramente, indicando encolhimento do tumor. A equipe multidisciplinar confirmou remissão significativa. O paciente permaneceu estável com acompanhamento superior a 245 dias conforme o relatório de abril de 2026.

Yu Hongmeng, vice-presidente do hospital, afirmou que o tratamento bem-sucedido resultou da colaboração entre a equipe MDT do hospital e a empresa inovadora. O hospital pretende promover a tradução clínica de mais terapias inovadoras. O resultado demonstra o potencial das células CAR-T direcionadas a Trop2 no tratamento de tumores sólidos.

Como funciona

A terapia CAR-T é uma imunoterapia que utiliza as próprias células imunes do paciente. As células T são coletadas do sangue. No laboratório, essas células são geneticamente modificadas para expressar um receptor de antígeno quimérico (CAR) em sua superfície. O CAR é projetado para reconhecer uma proteína específica chamada Trop2 que é expressa nas células tumorais neste caso. As células modificadas são então expandidas em número e infundidas de volta no paciente.

Uma vez retornadas ao corpo, as células CAR-T buscam e se ligam a Trop2 nas células cancerosas, ativando-se para destruí-las. Essa abordagem CAR-T de próxima geração foi aplicada a um tumor sólido após falha das terapias padrão. Tumores sólidos apresentam desafios adicionais em comparação com cânceres sanguíneos, incluindo barreiras à infiltração celular e um ambiente imunossupressor. O tratamento neste caso foi coordenado por supervisão de equipe multidisciplinar após aprovação ética para o paciente individual cujo tumor expressava o alvo.

O que isso significa para pacientes internacionais

Este caso representa um esforço para aplicar a terapia com células CAR-T, que mostrou sucesso em certos cânceres sanguíneos, a tumores sólidos avançados refratários na região de cabeça e pescoço. Ele destaca a atividade de pesquisa em centros chineses especializados em terapias celulares inovadoras para tumores com opções convencionais limitadas.

O Hospital de Olhos, Ouvidos, Nariz e Garganta da Universidade Fudan oferece serviços acessíveis a pacientes internacionais. Indivíduos com tumores avançados deficientes em INI1 ou similares refratários de cabeça e pescoço interessados em tais terapias devem contatar o hospital diretamente para confirmar elegibilidade, protocolos atuais, disponibilidade e quaisquer requisitos regulatórios. Este tratamento relatado foi realizado de forma individualizada sob aprovação ética, e a adequação depende de características específicas do tumor, como expressão de Trop2, e do estado clínico do paciente.

Sobre o hospital

O Hospital de Olhos, Ouvidos, Nariz e Garganta da Universidade Fudan é um hospital terciário especializado de grau 3A localizado em Xangai. É afiliado à Universidade Fudan e foca em oftalmologia, otorrinolaringologia, cirurgia de cabeça e pescoço e condições relacionadas. O hospital conduz assistência clínica, educação e pesquisa nessas especialidades, incluindo trabalho em terapia gênica e terapia celular. Ele apoiou o estabelecimento de um laboratório-chave de edição gênica de doenças raras e tratamento celular.

A instituição opera múltiplos campi e tem histórico de avanço de tratamentos para distúrbios complexos de olhos, ouvidos, nariz e garganta, incluindo manejo de tumores de base de crânio e de cabeça e pescoço.