体内CAR-T疗法SNC116完成首例患者入组

背景

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法通过重编程T细胞靶向癌细胞上的CD19等抗原，为复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者提供了新的治疗选择。传统自体CAR-T疗法需通过单采术采集患者T细胞，在专业实验室中使用病毒载体进行基因修饰、扩增改造后的细胞，并在淋巴细胞清除化疗后将细胞回输给患者。这种体外制造过程通常需要数周时间，成本高昂，存在制造失败风险，且仅在少数专科中心可用，限制了更广泛的患者可及性。

取得的成果

2025年10月下旬，上海先博生物科技有限公司（Shanghai Simnova Biotechnology Co., Ltd.，2019年作为先声药业子公司成立，2021年起独立运营）宣布，其在研体内CAR-T产品SNC116的临床研究已在中国医学科学院肿瘤医院启动，并成功完成首例患者入组。

先博生物首席执行官曹卓晓博士表示，公司很荣幸与医院顶尖团队合作，首例患者入组是推动这项颠覆性技术从概念走向临床验证的关键里程碑。该研究的主要研究者、中国医学科学院肿瘤医院李宁表示，体内CAR-T技术代表未来方向，有望解决现有CAR-T疗法在可及性和及时性方面的核心瓶颈。他称此次入组是一个良好开端，并表示将以严谨的科学方法推进研究。

工作原理

传统CAR-T疗法提取患者T细胞，引入编码嵌合抗原受体（CAR）的遗传物质，使T细胞能够识别并攻击表达CD19的癌细胞，在实验室中培养数周大量工程化细胞后回输给患者。该过程需要专用制造设施、专业知识和大量时间，在此期间患者病情可能进展。

SNC116采用体内方法，使用慢病毒载体。制备好的载体通过静脉输注给药。它经过工程化改造，带有T细胞特异性启动子和转染系统，旨在将CAR基因优先、高效地直接递送至患者体内循环的T细胞中。一旦进入适当细胞，该基因即指导T细胞表面产生靶向CD19的CAR，使其能够识别并清除CD19阳性恶性B细胞。此方法旨在绕过体外细胞采集、实验室制造及相关延误。

对国际患者意味着什么

这项研究者发起的临床研究在领先的中国癌症中心启动，体现了中国新一代细胞疗法的持续发展，旨在改进传统CAR-T方法的局限。中国医学科学院肿瘤医院设有专门的特殊医疗部（也称为VIP或国际医疗服务单元）。该部门为国际患者提供服务，包括中英双语指导、多学科团队会诊协调、远程会诊选项以及所需医疗文件的出具。医院（包括指定为国际医疗服务单元的廊坊院区）已接诊来自俄罗斯、美国、韩国等多个国家的外国患者。

作为一项早期探索性临床研究，重点关注特定复发或难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤的安全性、药代动力学和初步活性，患者资格由严格的纳入和排除标准决定，包括疾病亚型、体能状态、器官功能和既往治疗。考虑在中国接受治疗或参与本研究或类似试验的国际患者，应直接联系医院临床研究办公室或国际医疗部门，以核实当前试验状态、资格要求、所需文件（如病历和影像资料）以及任何签证或后勤支持。参与决定完全由医院医师掌握。

关于医院

中国医学科学院肿瘤医院位于北京市朝阳区潘家园南里17号。医院始建于1958年，原名日坛医院，是中华人民共和国成立后首家专科肿瘤医院。它是中国医学科学院附属三级甲等肿瘤专科医院，担任国家癌症临床医学研究中心、国家肿瘤规范化诊疗质量控制中心和国家药物临床研究中心。

医院约有1500张床位，年门诊量超过100万人次，住院患者约7.6万人次，手术量超过3.2万台。在全国三级公立医院绩效考核中，该机构在肿瘤专科医院中持续排名第一。医院注重癌症预防、治疗、研究和教育的整合，拥有国家重点实验室、多个国家重点学科，并在Nature、The Lancet和Cell等高影响力期刊发表论文，开展大量临床试验并保持活跃的国际合作项目。