La thérapie CAR-T in vivo SNC116 achève l'inclusion du premier patient

Contexte

La thérapie par cellules T à récepteur d'antigène chimérique (CAR-T) a fourni de nouvelles options de traitement pour les patients atteints de malignités à cellules B en rechute ou réfractaires en reprogrammant les cellules T pour cibler des antigènes tels que CD19 sur les cellules cancéreuses. Les thérapies CAR-T autologues traditionnelles impliquent la collecte des cellules T d'un patient par aphérèse, leur modification génétique dans un laboratoire spécialisé à l'aide de vecteurs viraux, l'expansion des cellules modifiées et leur réinjection chez le patient après une chimiothérapie lymphodéplétive. Ce processus de fabrication ex vivo nécessite généralement plusieurs semaines, implique des coûts élevés, présente des risques d'échec de fabrication et n'est disponible que dans des centres spécialisés sélectionnés, limitant l'accès plus large des patients.

Résultats obtenus

Fin octobre 2025, Shanghai Simnova Biotechnology Co., Ltd. (fondée en 2019 en tant que filiale de Simcere Pharmaceutical et exploitée de manière indépendante depuis 2021) a annoncé que la recherche clinique sur son produit CAR-T in vivo expérimental SNC116 avait été lancée à l'Hôpital du cancer de l'Académie chinoise des sciences médicales, avec l'inclusion du premier patient réussie.

Le PDG de Simnova, le Dr Cao Zhuoxiao, a déclaré que la société était fière de collaborer avec l'équipe de pointe de l'hôpital et a décrit l'inclusion du premier patient comme une étape clé dans l'avancement de cette technologie disruptive du concept à la validation clinique. L'investigateur principal de l'étude, Li Ning de l'hôpital, a souligné que la technologie CAR-T in vivo représente une orientation future et a le potentiel de résoudre les goulots d'étranglement principaux en matière d'accessibilité et de rapidité des thérapies CAR-T existantes. Il a qualifié cette inclusion de bon début et a affirmé que la recherche serait menée avec une approche scientifique rigoureuse.

Comment cela fonctionne

La thérapie CAR-T traditionnelle extrait les cellules T d'un patient, introduit du matériel génétique codant pour un récepteur d'antigène chimérique (CAR) qui permet aux cellules T de reconnaître et d'attaquer les cellules cancéreuses exprimant CD19, cultive un grand nombre de ces cellules modifiées en laboratoire pendant plusieurs semaines et les réinjecte chez le patient. Le processus nécessite des installations de fabrication dédiées, une expertise spécialisée et un temps significatif, durant lequel la maladie du patient peut progresser.

SNC116 utilise une approche in vivo avec un vecteur lentiviral. Le vecteur préparé est administré par perfusion intraveineuse. Il est conçu avec des promoteurs spécifiques aux cellules T et un système de transfection destiné à délivrer le gène CAR de manière préférentielle et efficace directement dans les propres cellules T circulantes du patient au sein de l'organisme. Une fois à l'intérieur des cellules appropriées, le gène dirige la production du CAR ciblant CD19 à la surface des cellules T, leur permettant de reconnaître et d'éliminer les cellules B malignes positives pour CD19. Cette méthode vise à contourner le besoin de collecte externe de cellules, de fabrication en laboratoire et des retards associés.

Ce que cela signifie pour les patients internationaux

Le lancement de cette étude clinique initiée par des investigateurs dans un centre chinois de pointe en cancérologie reflète le développement continu des thérapies cellulaires de nouvelle génération en Chine qui cherchent à améliorer les limites des approches CAR-T conventionnelles. L'Hôpital du cancer, Académie chinoise des sciences médicales, exploite un Département médical spécial dédié (également connu sous le nom d'unité VIP ou services médicaux internationaux). Ce département soutient les patients internationaux avec des services incluant une assistance bilingue (chinois-anglais), la coordination de consultations d'équipes multidisciplinaires, des options de consultation à distance et la délivrance de documents médicaux requis. L'hôpital, y compris son campus de Langfang désigné comme unité de services médicaux internationaux, a traité des patients étrangers provenant de plusieurs pays tels que la Russie, les États-Unis et la Corée du Sud.

En tant qu'étude clinique exploratoire précoce axée sur la sécurité, la pharmacocinétique et l'activité préliminaire dans des malignités à cellules B spécifiques positives pour CD19 en rechute ou réfractaires, l'éligibilité des patients est déterminée par des critères stricts d'inclusion et d'exclusion incluant le sous-type de maladie, l'état de performance, la fonction des organes et les thérapies antérieures. Les patients internationaux envisageant des soins en Chine ou une participation à cette étude ou à des essais similaires doivent contacter directement le bureau de recherche clinique de l'hôpital ou le département médical international pour vérifier le statut actuel de l'essai, l'éligibilité, les documents requis tels que les dossiers médicaux et l'imagerie, ainsi que tout soutien en matière de visa ou logistique. Les décisions de participation relèvent exclusivement des médecins de l'hôpital.

À propos de l’hôpital

L'Hôpital du cancer, Académie chinoise des sciences médicales, est situé au No. 17 Panjiayuan Nanli dans le district de Chaoyang à Beijing. Fondé en 1958 sous le nom de Ritan Hospital, il a été le premier hôpital spécialisé en cancérologie créé en République populaire de Chine. Il s'agit d'un hôpital tertiaire spécialisé en oncologie de grade 3A affilié à l'Académie chinoise des sciences médicales et il sert de Centre national de recherche clinique en médecine du cancer, de Centre national de normalisation du diagnostic et du contrôle de la qualité en cancérologie, ainsi que de Centre national de recherche clinique sur les médicaments.

L'hôpital dispose d'environ 1 500 lits et rapporte plus d'un million de visites ambulatoires annuelles, environ 76 000 hospitalisations et plus de 32 000 interventions chirurgicales. Il se classe systématiquement premier parmi les hôpitaux tertiaires spécialisés en oncologie dans les évaluations nationales de performance des hôpitaux publics. L'institution met l'accent sur la prévention, le traitement, la recherche et l'éducation intégrés en cancérologie, avec des laboratoires clés nationaux, plusieurs disciplines clés nationales et des publications dans des revues à fort impact telles que Nature, The Lancet et Cell. Il mène un grand nombre d'essais cliniques et maintient un programme actif de coopération internationale.