La terapia CAR-T in vivo SNC116 completa la inclusión del primer paciente

Contexto

La terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) ha proporcionado nuevas opciones de tratamiento para pacientes con neoplasias malignas de células B en recaída o refractarias mediante la reprogramación de células T para dirigirse a antígenos como CD19 en las células cancerosas. Las terapias CAR-T autólogas tradicionales implican la recolección de células T del paciente mediante aféresis, su modificación genética en un laboratorio especializado utilizando vectores virales, la expansión de las células modificadas y su infusión de nuevo al paciente después de una quimioterapia linfodepletora. Este proceso de fabricación ex vivo suele requerir varias semanas, implica altos costos, enfrenta riesgos de fallo en la fabricación y solo está disponible en centros especializados selectos, lo que restringe el acceso más amplio de los pacientes.

Qué se logró

A finales de octubre de 2025, Shanghai Simnova Biotechnology Co., Ltd. (fundada en 2019 como subsidiaria de Simcere Pharmaceutical y operada de forma independiente desde 2021) anunció que la investigación clínica de su producto CAR-T in vivo en investigación SNC116 se había iniciado en el Hospital del Cáncer, Academia China de Ciencias Médicas, con la inscripción del primer paciente completada exitosamente.

El director ejecutivo de Simnova, el Dr. Cao Zhuoxiao, declaró que la empresa se sentía orgullosa de colaborar con el equipo de primer nivel del hospital y describió la inscripción del primer paciente como un hito clave en el avance de la tecnología disruptiva desde el concepto hasta la validación clínica. El investigador principal del estudio, Li Ning del hospital, señaló que la tecnología CAR-T in vivo representa una dirección futura y tiene el potencial de abordar los cuellos de botella principales en la accesibilidad y la oportunidad de las terapias CAR-T existentes. Caracterizó la inscripción como un buen comienzo y afirmó que la investigación se avanzaría con un enfoque científico riguroso.

Cómo funciona

La terapia CAR-T tradicional extrae las células T del paciente, introduce material genético que codifica un receptor de antígeno quimérico (CAR) que permite a las células T reconocer y atacar las células cancerosas que expresan CD19, cultiva grandes cantidades de estas células modificadas en un laboratorio durante un período de semanas y las devuelve al paciente. El proceso exige instalaciones de fabricación dedicadas, experiencia especializada y tiempo significativo, durante el cual la enfermedad del paciente puede progresar.

SNC116 utiliza un enfoque in vivo con un vector lentiviral. El vector preparado se administra mediante infusión intravenosa. Está diseñado con promotores específicos de células T y un sistema de transfección diseñado para entregar el gen CAR de manera preferente y eficiente directamente en las propias células T circulantes del paciente dentro del cuerpo. Una vez dentro de las células apropiadas, el gen dirige la producción del CAR dirigido a CD19 en la superficie de las células T, lo que les permite reconocer y eliminar las células B malignas positivas para CD19. Este método tiene como objetivo evitar la necesidad de recolección externa de células, fabricación en laboratorio y retrasos asociados.

Qué significa para los pacientes internacionales

El inicio de este estudio clínico iniciado por investigadores en un centro oncológico líder de China refleja el desarrollo continuo de terapias celulares de próxima generación en China que buscan mejorar las limitaciones de los enfoques CAR-T convencionales. El Hospital del Cáncer, Academia China de Ciencias Médicas opera un Departamento Médico Especial dedicado (también conocido como unidad de servicios médicos VIP o internacionales). Este departamento apoya a pacientes internacionales con servicios que incluyen orientación bilingüe (chino-inglés), coordinación de consultas de equipos multidisciplinarios, opciones de consulta remota y emisión de la documentación médica requerida. El hospital, incluida su sede de Langfang designada como unidad de servicios médicos internacionales, ha tratado a pacientes extranjeros de múltiples países como Rusia, Estados Unidos y Corea del Sur.

Como un estudio clínico exploratorio temprano centrado en la seguridad, la farmacocinética y la actividad preliminar en neoplasias malignas específicas de células B positivas para CD19 en recaída o refractarias, la elegibilidad de los pacientes se determina mediante criterios estrictos de inclusión y exclusión que incluyen el subtipo de enfermedad, el estado funcional, la función de los órganos y las terapias previas. Los pacientes internacionales que consideren atención en China o la participación en este u otros ensayos similares deben contactar directamente la oficina de investigación clínica o el departamento médico internacional del hospital para verificar el estado actual del ensayo, la elegibilidad, la documentación requerida como registros médicos e imágenes, y cualquier apoyo de visa o logístico. Las decisiones de participación recaen exclusivamente en los médicos del hospital.

Sobre el hospital

El Hospital del Cáncer, Academia China de Ciencias Médicas está ubicado en el No. 17 Panjiayuan Nanli en el Distrito Chaoyang de Pekín. Fundado en 1958 como Hospital Ritan, fue el primer hospital oncológico especializado establecido en la República Popular China. Es un hospital oncológico terciario especialista de Grado 3A afiliado a la Academia China de Ciencias Médicas y sirve como el Centro Nacional de Investigación Médica Clínica del Cáncer, el Centro Nacional de Diagnóstico y Control de Calidad Estandarizado del Cáncer y un Centro Nacional de Investigación Clínica de Medicamentos.

El hospital mantiene aproximadamente 1500 camas e informa más de un millón de visitas ambulatorias anuales, aproximadamente 76 000 pacientes hospitalizados y más de 32 000 operaciones. Ocupa consistentemente el primer lugar entre los hospitales oncológicos terciarios especialistas en evaluaciones nacionales de desempeño de hospitales públicos. La institución enfatiza la prevención, el tratamiento, la investigación y la educación integrados del cáncer, con laboratorios clave nacionales, múltiples disciplinas clave nacionales y publicaciones en revistas de alto impacto que incluyen Nature, The Lancet y Cell. Realiza un gran volumen de ensayos clínicos y mantiene un programa activo de cooperación internacional.