體內CAR-T療法SNC116完成首例患者入組

背景

嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法通過重程式設計T細胞靶向癌細胞上的CD19等抗原，為復發或難治性B細胞惡性腫瘤患者提供了新的治療選擇。傳統自體CAR-T療法需通過單採術採集患者T細胞，在專業實驗室中使用病毒載體進行基因修飾、擴增改造後的細胞，並在淋巴細胞清除化療後將細胞回輸給患者。這種體外製造過程通常需要數週時間，成本高昂，存在製造失敗風險，且僅在少數專科中心可用，限制了更廣泛的患者可及性。

取得的成果

2025年10月下旬，上海先博生物科技有限公司（Shanghai Simnova Biotechnology Co., Ltd.，2019年作為先聲藥業子公司成立，2021年起獨立運營）宣佈，其在研體內CAR-T產品SNC116的臨床研究已在中國醫學科學院腫瘤醫院啟動，併成功完成首例患者入組。

先博生物執行長曹卓曉博士表示，公司很榮幸與醫院頂尖團隊合作，首例患者入組是推動這項顛覆性技術從概念走向臨床驗證的關鍵里程碑。該研究的主要研究者、中國醫學科學院腫瘤醫院李寧表示，體內CAR-T技術代表未來方向，有望解決現有CAR-T療法在可及性和及時性方面的核心瓶頸。他稱此次入組是一個良好開端，並表示將以嚴謹的科學方法推進研究。

工作原理

傳統CAR-T療法提取患者T細胞，引入編碼嵌合抗原受體（CAR）的遺傳物質，使T細胞能夠識別並攻擊表達CD19的癌細胞，在實驗室中培養數週大量工程化細胞後回輸給患者。該過程需要專用製造設施、專業知識和大量時間，在此期間患者病情可能進展。

SNC116採用體內方法，使用慢病毒載體。製備好的載體通過靜脈輸注給藥。它經過工程化改造，帶有T細胞特異性啟動子和轉染系統，旨在將CAR基因優先、高效地直接遞送至患者體內迴圈的T細胞中。一旦進入適當細胞，該基因即指導T細胞表面產生靶向CD19的CAR，使其能夠識別並清除CD19陽性惡性B細胞。此方法旨在繞過體外細胞採集、實驗室製造及相關延誤。

對國際患者意味著什麼

這項研究者發起的臨床研究在領先的中國癌症中心啟動，體現了中國新一代細胞療法的持續發展，旨在改進傳統CAR-T方法的侷限。中國醫學科學院腫瘤醫院設有專門的特殊醫療部（也稱為VIP或國際醫療服務單元）。該部門為國際患者提供服務，包括中英雙語指導、多學科團隊會診協調、遠端會診選項以及所需醫療檔案的出具。醫院（包括指定為國際醫療服務單元的廊坊院區）已接診來自俄羅斯、美國、韓國等多個國家的外國患者。

作為一項早期探索性臨床研究，重點關注特定復發或難治性CD19陽性B細胞惡性腫瘤的安全性、藥代動力學和初步活性，患者資格由嚴格的納入和排除標準決定，包括疾病亞型、體能狀態、器官功能和既往治療。考慮在中國接受治療或參與本研究或類似試驗的國際患者，應直接聯絡醫院臨床研究辦公室或國際醫療部門，以核實當前試驗狀態、資格要求、所需檔案（如病歷和影像資料）以及任何簽證或後勤支援。參與決定完全由醫院醫師掌握。

關於醫院

中國醫學科學院腫瘤醫院位於北京市朝陽區潘家園南里17號。醫院始建於1958年，原名日壇醫院，是中華人民共和國成立後首家專科腫瘤醫院。它是中國醫學科學院附屬三級甲等腫瘤專科醫院，擔任國家癌症臨床醫學研究中心、國家腫瘤規範化診療質量控制中心和國家藥物臨床研究中心。

醫院約有1500張床位，年門診量超過100萬人次，住院患者約7.6萬人次，手術量超過3.2萬臺。在全國三級公立醫院績效考核中，該機構在腫瘤專科醫院中持續排名第一。醫院注重癌症預防、治療、研究和教育的整合，擁有國家重點實驗室、多個國家重點學科，並在Nature、The Lancet和Cell等高影響力期刊發表論文，開展大量臨床試驗並保持活躍的國際合作專案。