中山三院领衔启动全球首个iPSC衍生神经细胞药物治疗脊髓损伤临床试验

背景

脊髓损伤是一种严重的医疗状况，由于神经组织的自然再生能力有限，经常导致长期残疾。根据与该试验相关的医院公告，该病影响全球约1500万人，中国约400万例。标准治疗通常包括手术固定以防止进一步损伤、药物治疗和强化康复，但有意义的神经修复选择仍然有限。

取得的成果

中山大学附属第三医院作为牵头机构，启动了来源描述为全球首个异体通用型iPSC衍生亚型特异性神经前体细胞治疗脊髓损伤的I/II期注册临床试验。该试验由士泽生物（XellSmart Bio-Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd.）赞助，产品为XS228 Cell Injection，于2025年7月2日前后在广州和大连同时召开启动会。该试验于2025年5月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）批准，且未要求补充信息。

医院院长、骨科和脊柱外科专家荣利民教授担任临床主要研究者。第一例受试者于2025年7月17日在初始手术减压和固定后接受鞘内给药。合作单位为大连医科大学附属第一医院，由刘景教授负责。医院来源更新报告称，初始输注完成，未出现立即严重不良事件，患者进入随访观察。

工作原理

诱导多能干细胞（iPSCs）是通过将成体体细胞重编程为类似于胚胎干细胞的多能状态而产生的。这些iPSCs随后在实验室环境下、在良好生产规范条件下被定向分化为专为脊髓环境设计的神经前体细胞，即亚型特异性或运动神经元祖细胞样细胞。所得产品为异体通用型“现货”细胞疗法，并非来源于个体患者。

在试验中，患者稳定后，制备好的细胞通过鞘内注射直接给药至脊髓周围的脑脊液中。这种给药方式使细胞有可能到达损伤部位。相关方案描述中引用的临床前依据包括细胞的整合能力、提供营养支持、调节损伤环境以及促进神经修复的某些方面，如再髓鞘化或轴突支持。该试验评估亚急性病例的安全性和初步疗效信号。

对国际患者意味着什么

医院设有国际医疗中心，提供VIP病房、包括英语在内的多语言翻译服务以及海外患者相关支持。对再生医学或临床研究感兴趣的脊髓损伤国际患者在探索中国治疗选择时，可能会发现此类专科中心具有相关性。

参与该特定临床试验受既定的纳入和排除标准管辖，包括年龄范围（报告为18-65岁）、伤后时间（亚急性期）、损伤严重程度和整体健康状况等因素。试验招募遵循监管方案和医学筛查，可用性和资格无法保证，必须直接与医院确认。

关于医院

中山大学附属第三医院是一家位于广东省广州市的三级甲等综合性公立医院，成立于1971年，直属中山大学，运营多个校区，发展模式被描述为‘一体两翼三城四院’。其设有包括神经科在内的国家重点学科，并建立了脊髓损伤治疗中心。

该医院此前已开展脊髓损伤干细胞疗法临床研究，包括使用脐带间充质干细胞的研究。它参与国际合作，包括开发国际患者服务。荣利民教授担任医院院长，领导骨科和脊柱外科工作。