Le troisième hôpital affilié de l'Université Sun Yat-sen pilote le lancement du premier essai clinique mondial de cellules neurales dérivées d'iPSC pour les lésions de la moelle épinière

Contexte

La lésion de la moelle épinière est une affection médicale grave qui entraîne fréquemment une invalidité à long terme en raison de la régénération naturelle limitée du tissu neural. Selon les annonces de l'hôpital associé à l'essai, cette affection touche environ 15 millions de personnes dans le monde, avec environ 4 millions de cas en Chine. Les traitements standards impliquent généralement une stabilisation chirurgicale pour prévenir d'autres dommages, des médicaments et une rééducation intensive, mais les options pour une réparation neurale significative sont restées limitées.

Résultats obtenus

Le Troisième hôpital affilié, Université Sun Yat-sen a servi d'établissement principal pour le lancement de ce que les sources décrivent comme le premier essai clinique de phase I/II enregistré au monde d'une thérapie par cellules précurseurs neurales allogéniques universelles dérivées d'iPSC spécifiques à un sous-type pour les lésions de la moelle épinière. L'essai, sponsorisé par Shize Bio (XellSmart Bio-Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd.) avec le produit connu sous le nom de XS228 Cell Injection, a tenu des réunions de démarrage simultanées à Guangzhou et Dalian vers le 2 juillet 2025. Il a reçu les approbations de la National Medical Products Administration (NMPA) de Chine et de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en mai 2025 sans demandes d'informations supplémentaires.

Le professeur Rong Limin, président de l'hôpital et expert en orthopédie et chirurgie de la colonne vertébrale, a agi en tant qu'investigateur principal clinique. Le premier participant a reçu une administration intrathécale des cellules le 17 juillet 2025, après une décompression et une stabilisation chirurgicales initiales. Le site collaborateur était le Premier hôpital affilié de l'Université médicale de Dalian sous la direction du professeur Liu Jing. Les mises à jour des sources hospitalières ont rapporté que la perfusion initiale a été réalisée sans événements indésirables graves immédiats, le patient entrant en observation de suivi.

Comment cela fonctionne

Les cellules souches pluripotentes induites (iPSCs) sont générées par reprogrammation de cellules somatiques adultes vers un état pluripotent similaire à celui des cellules souches embryonnaires. Ces iPSCs sont ensuite dirigées en laboratoire, dans des conditions de bonnes pratiques de fabrication, pour se différencier en cellules précurseurs neurales spécialisées pour l'environnement de la moelle épinière, appelées cellules spécifiques à un sous-type ou cellules progénitrices de type neurone moteur. Le produit résultant est une thérapie cellulaire allogénique universelle « prête à l'emploi » non dérivée du patient individuel.

Dans l'essai, après stabilisation du patient, les cellules préparées sont administrées par injection intrathécale directement dans le liquide céphalorachidien entourant la moelle épinière. Cette méthode d'administration permet aux cellules d'atteindre potentiellement le site de la lésion. La justification préclinique de l'approche, telle que mentionnée dans les descriptions de protocole associées, inclut la capacité des cellules à s'intégrer, à fournir un soutien trophique, à moduler l'environnement de la lésion et à promouvoir des aspects de la réparation neurale tels que la remyélinisation ou le soutien axonal. L'essai évalue la sécurité et les signaux préliminaires d'effet dans les cas subaigus.

Ce que cela signifie pour les patients internationaux

L'hôpital dispose d'un Centre médical international proposant des services VIP, des services de traduction prenant en charge plusieurs langues dont l'anglais, et un soutien connexe pour les patients étrangers. Les personnes internationales atteintes de lésion de la moelle épinière intéressées par la médecine régénérative ou la recherche clinique peuvent trouver ces centres spécialisés pertinents lors de l'exploration d'options en Chine.

La participation à cet essai clinique spécifique est régie par des critères d'inclusion et d'exclusion définis, incluant des facteurs tels que la tranche d'âge (indiquée comme 18-65 ans), le délai depuis la lésion (phase subaiguë), la gravité de la lésion et l'état de santé général. La disponibilité et l'éligibilité ne sont pas garanties et doivent être confirmées directement auprès de l'hôpital, car le recrutement de l'essai suit des protocoles réglementaires et un dépistage médical.

À propos de l’hôpital

Le Troisième hôpital affilié, Université Sun Yat-sen est un hôpital public tertiaire complet de grade III-A situé à Guangzhou, province du Guangdong. Fondé en 1971, il est directement affilié à l'Université Sun Yat-sen et exploite plusieurs campus selon un modèle de développement décrit comme « Un corps, deux ailes, trois villes, quatre hôpitaux ». Il dispose de disciplines clés nationales, notamment en neurologie, et a créé un Centre de traitement des lésions de la moelle épinière.

L'hôpital a mené des recherches cliniques antérieures sur les thérapies par cellules souches pour les lésions de la moelle épinière, y compris des études utilisant des cellules souches mésenchymateuses de cordon ombilical. Il est engagé dans une coopération internationale, y compris le développement de services pour les patients internationaux. Le professeur Rong Limin est président de l'hôpital et dirige les efforts en orthopédie et chirurgie de la colonne vertébrale.