中山三院領銜啟動全球首個iPSC衍生神經細胞藥物治療脊髓損傷臨床試驗

背景

脊髓損傷是一種嚴重的醫療狀況，由於神經組織的自然再生能力有限，經常導致長期殘疾。根據與該試驗相關的醫院公告，該病影響全球約1500萬人，中國約400萬例。標準治療通常包括手術固定以防止進一步損傷、藥物治療和強化康復，但有意義的神經修復選擇仍然有限。

取得的成果

中山大學附屬第三醫院作為牽頭機構，啟動了來源描述為全球首個異體通用型iPSC衍生亞型特異性神經前體細胞治療脊髓損傷的I/II期註冊臨床試驗。該試驗由士澤生物（XellSmart Bio-Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd.）贊助，產品為XS228 Cell Injection，於2025年7月2日前後在廣州和大連同時召開啟動會。該試驗於2025年5月獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）和美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，且未要求補充資訊。

醫院院長、骨科和脊柱外科專家榮利民教授擔任臨床主要研究者。第一例受試者於2025年7月17日在初始手術減壓和固定後接受鞘內給藥。合作單位為大連醫科大學附屬第一醫院，由劉景教授負責。醫院來源更新報告稱，初始輸注完成，未出現立即嚴重不良事件，患者進入隨訪觀察。

工作原理

誘導多能幹細胞（iPSCs）是通過將成體體細胞重程式設計為類似於胚胎幹細胞的多能狀態而產生的。這些iPSCs隨後在實驗室環境下、在良好生產規範條件下被定向分化為專為脊髓環境設計的神經前體細胞，即亞型特異性或運動神經元祖細胞樣細胞。所得產品為異體通用型“現貨”細胞療法，並非來源於個體患者。

在試驗中，患者穩定後，製備好的細胞通過鞘內注射直接給藥至脊髓周圍的腦脊液中。這種給藥方式使細胞有可能到達損傷部位。相關方案描述中引用的臨床前依據包括細胞的整合能力、提供營養支援、調節損傷環境以及促進神經修復的某些方面，如再髓鞘化或軸突支援。該試驗評估亞急性病例的安全性和初步療效訊號。

對國際患者意味著什麼

醫院設有國際醫療中心，提供VIP病房、包括英語在內的多語言翻譯服務以及海外患者相關支援。對再生醫學或臨床研究感興趣的脊髓損傷國際患者在探索中國治療選擇時，可能會發現此類專科中心具有相關性。

參與該特定臨床試驗受既定的納入和排除標準管轄，包括年齡範圍（報告為18-65歲）、傷後時間（亞急性期）、損傷嚴重程度和整體健康狀況等因素。試驗招募遵循監管方案和醫學篩查，可用性和資格無法保證，必須直接與醫院確認。

關於醫院

中山大學附屬第三醫院是一家位於廣東省廣州市的三級甲等綜合性公立醫院，成立於1971年，直屬中山大學，運營多個校區，發展模式被描述為‘一體兩翼三城四院’。其設有包括神經科在內的國家重點學科，並建立了脊髓損傷治療中心。

該醫院此前已開展脊髓損傷幹細胞療法臨床研究，包括使用臍帶間充質幹細胞的研究。它參與國際合作，包括開發國際患者服務。榮利民教授擔任醫院院長，領導骨科和脊柱外科工作。