全球首例！温医大眼视光成功开展靶向BCMA通用型CAR-T细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病

背景

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种主要影响视神经和脊髓的中枢神经系统自身免疫性炎症疾病。它通常与针对星形胶质细胞上水通道蛋白-4的致病性自身抗体相关。据报道，超过90%的未经治疗患者会出现复发，导致不可逆的视力损害和视神经萎缩。尽管已有多种药物获批用于NMOSD，但复发或难治性疾病患者对糖皮质激素、免疫抑制剂和生物制剂的反应往往不理想。

取得的成果

全球首例，温州医科大学附属眼视光医院团队成功为一名复发/难治性NMOSD患者开展了靶向BCMA通用型CAR-T细胞治疗。该项目由温州医科大学副校长、神经眼科专家吴文灿教授领导，合作方包括BRL Medicine提供细胞产品和技术支持，华东师范大学刘明耀教授和杜冰教授领导的团队，以及瓯江实验室。临床研究经2024年开始的规划、伦理审查，并由解放军总医院对医院工作人员进行专门CAR-T培训后获批。

全球首例患者为来自四川省阿坝藏族羌族自治州的一名46岁藏族男性，长期罹患NMOSD，包括视力受损。经全面评估并签署知情同意书后，他接受了输注治疗。患者于2025年10月10日出院。据报道，他视力改善，停用了包括激素在内的所有免疫抑制剂，仅出现短暂低热（≤38°C），无明显毒副作用，初步评估显示靶细胞清除成功。患者及其家属对团队表示满意和感谢。这一病例由医院眼鼻相关微创专科团队完成，证实了通用型CAR-T方法治疗NMOSD及类似视神经免疫疾病的短期安全性和可行性。

工作原理

NMOSD由产生有害自身抗体攻击患者视神经和脊髓组织的浆细胞和浆母细胞驱动。这些细胞表面表达B细胞成熟抗原（BCMA）。通用型CAR-T疗法使用来自健康供者的T细胞，在实验室中通过基因工程使其表达特异性识别并结合BCMA的嵌合抗原受体。输注患者后，这些修饰后的T细胞增殖并清除表达BCMA的浆细胞，从而减少致病抗体的产生。

该过程旨在清除自身免疫攻击的来源，并可能允许免疫系统重建和更深度的耐受，减少持续用药需求。与传统自体CAR-T（需采集和修饰患者自身细胞）不同，通用型版本是异体现货产品。医院为该病例实施了标准化方案，包括层流单人病房保护性隔离、生命体征监测、标准化细胞输注，以及应对细胞因子释放综合征或神经毒性等可能副作用的准备。本例中仅观察到轻微短暂发热。

对国际患者意味着什么

这一里程碑为复发或难治性NMOSD或相关视神经自身免疫疾病、且对现有治疗反应可能不佳的患者提供了新的治疗选择。温州医科大学附属眼视光医院设有国际事务部，并维护英文网站。它与50多个国际机构开展合作，拥有治疗国外患者的经验，包括医院新闻中重点报道的病例。

对该方法或医院类似诊疗感兴趣的国际患者应直接联系医院进行评估。临床研究项目的资格（包括该工作的任何延续）需经个体医学评估并与医院确认，因为本报告描述的是已获批研究中的初始病例。

关于医院

温州医科大学附属眼视光医院又称浙江眼科医院，位于中国浙江省温州市，成立于1998年，是温州医科大学附属的三级甲等眼科专科医院。它集临床服务、医学教育、科学研究和预防于一体，拥有国家眼部疾病临床医学研究中心和眼视光学与视觉科学国家重点实验室等国家级平台。

据官方报道，该医院是中国具有国际影响力的顶尖眼科专科医院之一。2024年门诊量达127.88万人次，眼科手术超过9万例。它设有多个亚专科，包括神经眼科和视神经疾病专业。医院设有国际事务部处理海外咨询，并参与全球学术和临床交流。