Primeiro do mundo! Hospital Oftalmológico Afiliado da Universidade Médica de Wenzhou realiza com sucesso terapia celular CAR-T universal direcionada a BCMA para NMOSD

Contexto

Neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) é uma doença inflamatória autoimune do sistema nervoso central que afeta principalmente os nervos ópticos e a medula espinhal. Frequentemente está associada a autoanticorpos patogênicos que visam a aquaporina-4 nos astrócitos. Relatos indicam que mais de 90% dos pacientes não tratados apresentam recidivas, resultando em danos visuais irreversíveis e atrofia do nervo óptico. Embora múltiplos medicamentos tenham sido aprovados para NMOSD, pacientes com doença recidivante ou refratária frequentemente apresentam respostas subótimas a corticosteroides, imunossupressores e biológicos.

O que foi alcançado

Em um feito inédito no mundo, a equipe do Hospital de Olhos Afiliado à Universidade Médica de Wenzhou realizou com sucesso a terapia celular CAR-T universal direcionada a BCMA em um paciente com NMOSD recidivante/refratária. O esforço foi liderado pelo Professor Wu Wencan, Vice-Presidente da Universidade Médica de Wenzhou e especialista em neuro-oftalmologia. Envolveu colaboração com a BRL Medicine para o produto celular e suporte técnico, equipes da East China Normal University lideradas pelos Professores Liu Mingyao e Du Bing, e o Oujiang Laboratory. A pesquisa clínica foi aprovada após planejamento iniciado em 2024, revisão ética e treinamento especializado em CAR-T da equipe do hospital no PLA General Hospital.

O primeiro paciente foi um homem tibetano de 46 anos de Aba Prefecture na Província de Sichuan que sofria há muito tempo de NMOSD, incluindo visão prejudicada. Após avaliação abrangente e assinatura do consentimento informado, ele recebeu a infusão. Foi liberado em 10 de outubro de 2025. Segundo relatos, apresentou melhora da visão, interrompeu todos os agentes imunossupressores incluindo esteroides, registrou apenas febre transitória de baixo grau (≤38°C) sem efeitos colaterais tóxicos significativos, e teve clearance bem-sucedido das células-alvo na avaliação preliminar. O paciente e a família expressaram satisfação e gratidão à equipe. Este caso, realizado pela equipe de especialidade minimamente invasiva olho-nariz do hospital, confirma a segurança e viabilidade de curto prazo da abordagem CAR-T universal para NMOSD e doenças imunes semelhantes do nervo óptico.

Como funciona

NMOSD é impulsionada por células plasmáticas e plasmablastos que produzem autoanticorpos prejudiciais atacando os tecidos do nervo óptico e medula espinhal do paciente. Essas células expressam antígeno de maturação de células B (BCMA) em sua superfície. A terapia CAR-T universal utiliza células T de doadores saudáveis que são geneticamente modificadas em laboratório para expressar um receptor de antígeno quimérico que reconhece e se liga especificamente a BCMA. Após infusão no paciente, essas células T modificadas proliferam e eliminam as células plasmáticas que expressam BCMA, reduzindo assim a produção dos anticorpos patogênicos.

Este processo visa deplecionar a fonte do ataque autoimune e potencialmente permitir a reconstituição do sistema imunológico e tolerância mais profunda, reduzindo a necessidade de medicação contínua. Diferente do CAR-T autólogo tradicional, que requer a coleta e modificação das próprias células do paciente, a versão universal é um produto alogênico, pronto para uso. O hospital implementou protocolos padronizados para o caso, incluindo isolamento protetor em quarto individual de fluxo laminar, monitoramento de sinais vitais, infusão celular padronizada e preparo para manejo de possíveis efeitos colaterais como síndrome de liberação de citocinas ou neurotoxicidade. Neste caso, apenas febre leve e transitória foi observada.

O que isso significa para pacientes internacionais

Este marco oferece uma nova opção terapêutica relatada para pacientes com NMOSD recidivante ou refratária ou condições autoimunes relacionadas do nervo óptico que podem não responder adequadamente aos tratamentos existentes. O Hospital de Olhos Afiliado à Universidade Médica de Wenzhou opera um Departamento de Assuntos Internacionais e mantém um site em inglês. Engaja-se em colaborações com mais de 50 instituições internacionais e tem experiência no tratamento de pacientes do exterior, incluindo casos destacados em notícias do hospital.

Pacientes internacionais interessados nesta abordagem ou cuidados semelhantes no hospital devem contatar a instituição diretamente para avaliação. A elegibilidade para programas de pesquisa clínica, incluindo qualquer continuação deste trabalho, requer avaliação médica individual e confirmação com o hospital, pois este relatório descreve um caso inicial dentro de um estudo aprovado.

Sobre o hospital

O Hospital de Olhos Afiliado à Universidade Médica de Wenzhou, também conhecido como Zhejiang Eye Hospital, está localizado em Wenzhou, Província de Zhejiang, China. Fundado em 1998, é um hospital terciário grau A especializado em oftalmologia afiliado à Universidade Médica de Wenzhou. Integra serviços clínicos, educação médica, pesquisa científica e prevenção, e abriga plataformas nacionais incluindo o National Clinical Research Center for Ocular Diseases e o State Key Laboratory of Ophthalmology, Optometry and Visual Science.

O hospital é descrito em relatórios oficiais como um dos principais hospitais especializados em olhos da China com influência internacional. Em 2024 registrou 1.2788 milhão de consultas ambulatoriais e realizou mais de 90.000 cirurgias oculares. Apresenta múltiplas subespecialidades incluindo expertise em neuro-oftalmologia e doenças do nervo óptico. O hospital mantém um Departamento de Assuntos Internacionais para consultas do exterior e participa de intercâmbios acadêmicos e clínicos globais.