全球首例！溫醫大眼視光成功開展靶向BCMA通用型CAR-T細胞治療視神經脊髓炎譜系疾病

背景

視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）是一種主要影響視神經和脊髓的中樞神經系統自身免疫性炎症疾病。它通常與針對星形膠質細胞上水通道蛋白-4的致病性自身抗體相關。據報道，超過90%的未經治療患者會出現復發，導致不可逆的視力損害和視神經萎縮。儘管已有多種藥物獲批用於NMOSD，但復發或難治性疾病患者對糖皮質激素、免疫抑制劑和生物製劑的反應往往不理想。

取得的成果

全球首例，溫州醫科大學附屬眼視光醫院團隊成功為一名復發/難治性NMOSD患者開展了靶向BCMA通用型CAR-T細胞治療。該專案由溫州醫科大學副校長、神經眼科專家吳文燦教授領導，合作方包括BRL Medicine提供細胞產品和技術支援，華東師範大學劉明耀教授和杜冰教授領導的團隊，以及甌江實驗室。臨床研究經2024年開始的規劃、倫理審查，並由解放軍總醫院對醫院工作人員進行專門CAR-T培訓後獲批。

全球首例患者為來自四川省阿壩藏族羌族自治州的一名46歲藏族男性，長期罹患NMOSD，包括視力受損。經全面評估並簽署知情同意書後，他接受了輸注治療。患者於2025年10月10日出院。據報道，他視力改善，停用了包括激素在內的所有免疫抑制劑，僅出現短暫低熱（≤38°C），無明顯毒副作用，初步評估顯示靶細胞清除成功。患者及其家屬對團隊表示滿意和感謝。這一病例由醫院眼鼻相關微創專科團隊完成，證實了通用型CAR-T方法治療NMOSD及類似視神經免疫疾病的短期安全性和可行性。

工作原理

NMOSD由產生有害自身抗體攻擊患者視神經和脊髓組織的漿細胞和漿母細胞驅動。這些細胞表面表達B細胞成熟抗原（BCMA）。通用型CAR-T療法使用來自健康供者的T細胞，在實驗室中通過基因工程使其表達特異性識別並結合BCMA的嵌合抗原受體。輸注患者後，這些修飾後的T細胞增殖並清除表達BCMA的漿細胞，從而減少致病抗體的產生。

該過程旨在清除自身免疫攻擊的來源，並可能允許免疫系統重建和更深度的耐受，減少持續用藥需求。與傳統自體CAR-T（需採集和修飾患者自身細胞）不同，通用型版本是異體現貨產品。醫院為該病例實施了標準化方案，包括層流單人病房保護性隔離、生命體徵監測、標準化細胞輸注，以及應對細胞因子釋放綜合徵或神經毒性等可能副作用的準備。本例中僅觀察到輕微短暫發熱。

對國際患者意味著什麼

這一里程碑為復發或難治性NMOSD或相關視神經自身免疫疾病、且對現有治療反應可能不佳的患者提供了新的治療選擇。溫州醫科大學附屬眼視光醫院設有國際事務部，並維護英文網站。它與50多個國際機構開展合作，擁有治療國外患者的經驗，包括醫院新聞中重點報道的病例。

對該方法或醫院類似診療感興趣的國際患者應直接聯絡醫院進行評估。臨床研究專案的資格（包括該工作的任何延續）需經個體醫學評估並與醫院確認，因為本報告描述的是已獲批研究中的初始病例。

關於醫院

溫州醫科大學附屬眼視光醫院又稱浙江眼科醫院，位於中國浙江省溫州市，成立於1998年，是溫州醫科大學附屬的三級甲等眼科專科醫院。它集臨床服務、醫學教育、科學研究和預防於一體，擁有國家眼部疾病臨床醫學研究中心和眼視光學與視覺科學國家重點實驗室等國家級平臺。

據官方報道，該醫院是中國具有國際影響力的頂尖眼科專科醫院之一。2024年門診量達127.88萬人次，眼科手術超過9萬例。它設有多個亞專科，包括神經眼科和視神經疾病專業。醫院設有國際事務部處理海外諮詢，並參與全球學術和臨床交流。