Une première mondiale ! L'hôpital ophtalmologique affilié de l'Université médicale de Wenzhou réalise avec succès une thérapie cellulaire CAR-T universelle ciblant BCMA pour la NMOSD

Contexte

Le trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) est une maladie inflammatoire auto-immune du système nerveux central qui affecte principalement les nerfs optiques et la moelle épinière. Il est souvent associé à des autoanticorps pathogènes ciblant l'aquaporine-4 sur les astrocytes. Les rapports indiquent que plus de 90 % des patients non traités subissent des rechutes, entraînant des lésions visuelles irréversibles et une atrophie du nerf optique. Bien que plusieurs médicaments aient été approuvés pour la NMOSD, les patients atteints d'une maladie récidivante ou réfractaire montrent fréquemment des réponses suboptimales aux corticostéroïdes, aux immunosuppresseurs et aux produits biologiques.

Résultats obtenus

Pour la première fois au monde, l'équipe de l'Hôpital ophtalmologique affilié à l'Université médicale de Wenzhou a mené avec succès une thérapie cellulaire CAR-T universelle ciblant BCMA chez un patient atteint de NMOSD récidivante/réfractaire. L'effort a été dirigé par le professeur Wu Wencan, vice-président de l'Université médicale de Wenzhou et spécialiste en neuro-ophtalmologie. Il a impliqué une collaboration avec BRL Medicine pour le produit cellulaire et le soutien technique, des équipes de l'East China Normal University dirigées par les professeurs Liu Mingyao et Du Bing, et le Oujiang Laboratory. La recherche clinique a été approuvée après une planification commencée en 2024, un examen éthique et une formation spécialisée en CAR-T du personnel de l'hôpital au PLA General Hospital.

Le premier patient était un homme tibétain de 46 ans de la préfecture d'Aba dans la province du Sichuan qui souffrait depuis longtemps de NMOSD, y compris d'une vision altérée. Après une évaluation complète et la signature d'un consentement éclairé, il a reçu la perfusion. Il a été libéré le October 10, 2025. Selon les rapports, il a montré une amélioration de la vision, a arrêté tous les agents immunosuppresseurs y compris les stéroïdes, n'a enregistré qu'une fièvre transitoire de bas grade (≤38°C) sans effets secondaires toxiques significatifs, et a eu un succès du clearance des cellules cibles lors de l'évaluation préliminaire. Le patient et sa famille ont exprimé leur satisfaction et leur gratitude envers l'équipe. Ce cas, réalisé par l'équipe de spécialité mini-invasive œil-nez de l'hôpital, confirme la sécurité et la faisabilité à court terme de l'approche CAR-T universelle pour la NMOSD et les maladies immunitaires similaires du nerf optique.

Comment cela fonctionne

La NMOSD est entraînée par des plasmocytes et des plasmablastes qui produisent des autoanticorps nocifs attaquant les tissus du nerf optique et de la moelle épinière du patient. Ces cellules expriment l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) à leur surface. La thérapie CAR-T universelle utilise des cellules T de donneurs sains qui sont génétiquement modifiées en laboratoire pour exprimer un récepteur antigénique chimérique qui reconnaît et se lie spécifiquement au BCMA. Après perfusion chez le patient, ces cellules T modifiées prolifèrent et éliminent les plasmocytes exprimant BCMA, réduisant ainsi la production d'anticorps pathogènes.

Ce processus vise à épuiser la source de l'attaque auto-immune et potentiellement permettre une reconstitution du système immunitaire et une tolérance plus profonde, réduisant le besoin de médicaments continus. Contrairement au CAR-T autologue traditionnel, qui nécessite de collecter et modifier les propres cellules du patient, la version universelle est un produit allogénique prêt à l'emploi. L'hôpital a mis en œuvre des protocoles standardisés pour le cas, y compris l'isolement protecteur dans une chambre individuelle à flux laminaire, la surveillance des signes vitaux, la perfusion cellulaire standardisée et la préparation à la gestion d'éventuels effets secondaires tels que le syndrome de libération des cytokines ou la neurotoxicité. Dans ce cas, seule une fièvre légère et transitoire a été observée.

Ce que cela signifie pour les patients internationaux

Cette étape offre une nouvelle option thérapeutique rapportée pour les patients atteints de NMOSD récidivante ou réfractaire ou de conditions auto-immunes apparentées du nerf optique qui peuvent ne pas répondre adéquatement aux traitements existants. L'Hôpital ophtalmologique affilié à l'Université médicale de Wenzhou exploite un Département des Affaires Internationales et maintient un site web en anglais. Il collabore avec plus de 50 institutions internationales et a de l'expérience dans le traitement de patients étrangers, y compris des cas mis en évidence dans les actualités de l'hôpital.

Les patients internationaux intéressés par cette approche ou des soins similaires à l'hôpital devraient contacter directement l'établissement pour une évaluation. L'éligibilité aux programmes de recherche clinique, y compris toute poursuite de ce travail, nécessite une évaluation médicale individuelle et une confirmation avec l'hôpital, car ce rapport décrit un cas initial dans le cadre d'une étude approuvée.

À propos de l’hôpital

L'Hôpital ophtalmologique affilié à l'Université médicale de Wenzhou, également connu sous le nom de Zhejiang Eye Hospital, est situé à Wenzhou, dans la province du Zhejiang, en Chine. Fondé en 1998, il s'agit d'un hôpital spécialisé tertiaire de grade A en ophtalmologie affilié à l'Université médicale de Wenzhou. Il intègre les services cliniques, l'enseignement médical, la recherche scientifique et la prévention, et héberge des plateformes nationales dont le Centre national de recherche clinique pour les maladies oculaires et le Laboratoire clé d'État d'ophtalmologie, d'optométrie et de sciences visuelles.

L'hôpital est décrit dans les rapports officiels comme l'un des principaux hôpitaux spécialisés en ophtalmologie de Chine avec une influence internationale. En 2024, il a enregistré 1.2788 million de visites externes et réalisé plus de 90 000 chirurgies oculaires. Il propose de multiples sous-spécialités, y compris une expertise en neuro-ophtalmologie et maladies du nerf optique. L'hôpital maintient un Département des Affaires Internationales pour les demandes d'outre-mer et participe à des échanges académiques et cliniques mondiaux.