¡Primicia mundial! El Hospital Oftalmológico Afiliado de la Universidad Médica de Wenzhou realiza con éxito una terapia celular CAR-T universal dirigida a BCMA para la NMOSD

Contexto

El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) es una enfermedad inflamatoria autoinmune del sistema nervioso central que afecta principalmente a los nervios ópticos y la médula espinal. A menudo se asocia con autoanticuerpos patógenos que se dirigen a la acuaporina-4 en los astrocitos. Los informes indican que más del 90 % de los pacientes no tratados experimentan recaídas, lo que resulta en daño visual irreversible y atrofia del nervio óptico. Aunque se han aprobado múltiples fármacos para la NMOSD, los pacientes con enfermedad recidivante o refractaria frecuentemente muestran respuestas subóptimas a los corticosteroides, inmunosupresores y biológicos.

Qué se logró

En una primicia mundial, el equipo del Hospital de Ojos Afiliado a la Universidad Médica de Wenzhou realizó con éxito una terapia celular CAR-T universal dirigida a BCMA en un paciente con NMOSD recidivante/refractario. El esfuerzo fue liderado por el profesor Wu Wencan, vicepresidente de la Universidad Médica de Wenzhou y especialista en neurooftalmología. Contó con la colaboración de BRL Medicine para el producto celular y el apoyo técnico, equipos de la Universidad Normal de China Oriental dirigidos por los profesores Liu Mingyao y Du Bing, y el Laboratorio Oujiang. La investigación clínica fue aprobada tras la planificación iniciada en 2024, la revisión ética y la capacitación especializada en CAR-T del personal del hospital en el Hospital General del Ejército Popular de Liberación.

El primer paciente fue un hombre tibetano de 46 años de la Prefectura de Aba en la Provincia de Sichuan que padecía NMOSD desde hacía tiempo, incluida visión afectada. Tras una evaluación exhaustiva y la firma del consentimiento informado, recibió la infusión. Fue dado de alta el 10 de octubre de 2025. Según los informes, mostró mejoría de la visión, suspendió todos los agentes inmunosupresores incluidos los esteroides, registró solo fiebre transitoria de bajo grado (≤38 °C) sin efectos secundarios tóxicos significativos y presentó una eliminación exitosa de las células diana en la evaluación preliminar. El paciente y su familia expresaron satisfacción y gratitud al equipo. Este caso, realizado por el equipo de especialidad mínimamente invasiva ojo-nariz del hospital, confirma la seguridad y viabilidad a corto plazo del enfoque CAR-T universal para la NMOSD y enfermedades inmunitarias similares del nervio óptico.

Cómo funciona

La NMOSD es impulsada por células plasmáticas y plasmablastos que producen autoanticuerpos dañinos que atacan los tejidos del nervio óptico y la médula espinal del paciente. Estas células expresan el antígeno de maduración de células B (BCMA) en su superficie. La terapia CAR-T universal utiliza células T de donantes sanos que se modifican genéticamente en el laboratorio para expresar un receptor de antígeno quimérico que reconoce y se une específicamente a BCMA. Tras la infusión en el paciente, estas células T modificadas proliferan y eliminan las células plasmáticas que expresan BCMA, reduciendo así la producción de anticuerpos patógenos.

Este proceso tiene como objetivo agotar la fuente del ataque autoinmune y permitir potencialmente la reconstitución del sistema inmunitario y una tolerancia más profunda, reduciendo la necesidad de medicación continua. A diferencia del CAR-T autólogo tradicional, que requiere recolectar y modificar las propias células del paciente, la versión universal es un producto alogénico listo para usar. El hospital implementó protocolos estandarizados para el caso, incluida el aislamiento protector en una habitación individual de flujo laminar, el monitoreo de signos vitales, la infusión celular estandarizada y la preparación para el manejo de posibles efectos secundarios como el síndrome de liberación de citocinas o la neurotoxicidad. En este caso, solo se observó fiebre leve y transitoria.

Qué significa para los pacientes internacionales

Este hito ofrece una nueva opción terapéutica informada para pacientes con NMOSD recidivante o refractario o afecciones autoinmunes relacionadas del nervio óptico que pueden no responder adecuadamente a los tratamientos existentes. El Hospital de Ojos Afiliado a la Universidad Médica de Wenzhou opera un Departamento de Asuntos Internacionales y mantiene un sitio web en inglés. Participa en colaboraciones con más de 50 instituciones internacionales y tiene experiencia en el tratamiento de pacientes del extranjero, incluidos casos destacados en las noticias del hospital.

Los pacientes internacionales interesados en este enfoque o en atención similar en el hospital deben contactar directamente con la institución para su evaluación. La elegibilidad para los programas de investigación clínica, incluida cualquier continuación de este trabajo, requiere una evaluación médica individual y confirmación con el hospital, ya que este informe describe un caso inicial dentro de un estudio aprobado.

Sobre el hospital

El Hospital de Ojos Afiliado a la Universidad Médica de Wenzhou, también conocido como Hospital Oftalmológico de Zhejiang, está ubicado en Wenzhou, Provincia de Zhejiang, China. Fundado en 1998, es un hospital especializado en oftalmología de grado A terciario afiliado a la Universidad Médica de Wenzhou. Integra servicios clínicos, educación médica, investigación científica y prevención, y alberga plataformas nacionales que incluyen el Centro Nacional de Investigación Clínica para Enfermedades Oculares y el Laboratorio Clave del Estado de Oftalmología, Optometría y Ciencia Visual.

El hospital se describe en informes oficiales como uno de los principales hospitales especializados en ojos de China con influencia internacional. En 2024 registró 1,2788 millones de visitas ambulatorias y realizó más de 90 000 cirugías oculares. Cuenta con múltiples subespecialidades, incluida experiencia en neurooftalmología y enfermedades del nervio óptico. El hospital mantiene un Departamento de Asuntos Internacionales para consultas del extranjero y participa en intercambios académicos y clínicos globales.