دواء مبتكر يمنح أملًا جديدًا: مستشفى بكين للأطفال يساعد «طفلًا مصابًا بمرض نادر للغاية» على التخلص من الاعتماد على أكياس التسريب

الخلفية

متلازمة الأمعاء القصيرة (SBS) هي حالة نادرة وخطيرة تحدث عندما يفقد جزء كبير من الأمعاء الدقيقة أو يصبح غير وظيفي، غالبًا بسبب الاستئصال الجراحي. يعجز المرضى عن امتصاص كميات كافية من العناصر الغذائية والسوائل من الطعام، مما يؤدي إلى الاعتماد على التغذية الوريدية (PN) التي تُعطى عن طريق الوريد. وبالنسبة للأطفال، قد يؤدي ذلك إلى تأخرات نمو كبيرة، ومشاكل تطورية، ودخول متكرر إلى المستشفى، ومخاطر تشمل العدوى ومضاعفات الكبد الناتجة عن الاستخدام طويل الأمد لـ PN. تعتبر SBS في فئة الأطفال نادرة للغاية، حيث يُقدر انتشارها بين البالغين في الصين بحوالي 0.73 لكل 1,000,000 مع اتجاه متزايد، بينما تظل بيانات الإصابة لدى الأطفال محدودة.

تتعلق إحدى هذه الحالات بطفل يُعرف باسم Mingming (اسم مستعار). بعد خضوعه لعدة عمليات جراحية بعد الولادة بفترة قصيرة لعلاج مرض معوي، أُزيل جزء كبير من الأمعاء الدقيقة. أدى ذلك إلى الإصابة بمتلازمة الأمعاء القصيرة، مما استلزم تلقي الطفل دعم التغذية الوريدية يوميًا في المستشفى. ولم يتمكن الطفل من مغادرة المنشأة، وأظهر تأخرًا ملحوظًا في النمو والتطور مقارنة بأقرانه. تناول قسم الجراحة العامة في مستشفى بكين للأطفال، جامعة العاصمة الطبية، والذي يدير حالات الأطفال النادرة والمعقدة بشكل متكرر كجزء من المركز الوطني الطبي للأطفال، هذه الحالة.

ما تحقق

في أواخر عام 2025، طبق قسم الجراحة العامة teduglutide على هذا المريض الطفل المصاب بمتلازمة الأمعاء القصيرة. يُعد teduglutide أول دواء مبتكر ومعتمد حاليًا فقط في العالم لعلاج متلازمة الأمعاء القصيرة لدى المرضى من عمر سنة فما فوق. وهو نظير لهرمون الغلوكاغون الشبيه بالببتيد-2 (GLP-2).

وفقًا لـ Huang Liuming، الطبيب الرئيسي في الجراحة العامة، بعد ثلاثة أشهر من العلاج بالدواء، توقف الطفل تمامًا عن التغذية الوريدية وتخلص من الاعتماد على كيس التسريب. واستعيدت وظيفة الأمعاء المستقلة. وذكر Huang Liuming أن مستشفى بكين للأطفال، بصفته مركزًا طبيًا وطنيًا للأطفال، يواجه بانتظام حالات نادرة ومعقدة. وقد راكم هذا التطبيق الناجح خبرة سريرية قيمة للقسم، وساهم في إطار تشخيص وعلاج الأمراض النادرة الأوسع في المستشفى. ومن المتوقع أن يؤدي التوسع المستقبلي في تطبيقات الأدوية المبتكرة إلى إفادة المزيد من هؤلاء الأطفال.

كيف يعمل

في متلازمة الأمعاء القصيرة، تفتقر الأمعاء المختصرة أو المتضررة إلى مساحة سطح كافية لامتصاص العناصر الغذائية والسوائل والإلكتروليتات من التغذية الفموية أو عبر الأنبوب. وقد اعتمدت الإدارة القياسية على التغذية الوريدية (PN)، حيث يُضخ محلول غذائي مباشرة إلى مجرى الدم عبر الوريد، وغالبًا ما يتطلب ذلك خطًا مركزيًا وإعطاء يوميًا أو متكررًا. ورغم أنها منقذة للحياة، إلا أن الاستخدام المطول لـ PN يحمل مخاطر كبيرة ويحد من أنشطة الطفولة الطبيعية.

يعمل teduglutide عن طريق محاكاة عمل GLP-2 الطبيعي، وهو هرمون معوي. ويحفز نمو وتكيف نسيج الأمعاء المتبقي. ويزيد من طول الزغابات المعوية—النتوءات المجهرية المسؤولة عن الامتصاص—وعمق الخبايا، حيث تتولد خلايا البطانة المعوية الجديدة. وتؤدي هذه التغييرات إلى توسيع مساحة السطح الامتصاصي، وتعزيز وظيفة الحاجز، وتحسين قدرة الأمعاء على استخدام التغذية المعوية. ونتيجة لذلك، يمكن للمرضى زيادة التغذية تدريجيًا من الطعام مع تقليل حجم PN، مما قد يحقق الاستقلال الكامل عن الدعم الوريدي. وفي حالة مستشفى بكين للأطفال هذه، أتاحت العملية الفطام الكامل من PN خلال ثلاثة أشهر.

ماذا يعني ذلك للمرضى الدوليين

يدير مستشفى بكين للأطفال العديد من الحالات المعقدة والنادرة لدى الأطفال من خلال مركز استشارات الحالات المعقدة والنادرة، والفرق متعددة التخصصات، وخبرة الجراحة الواسعة لدى الأطفال. ويقبل المستشفى المرضى الدوليين والأجانب، الذين يسجلون باستخدام جوازات السفر، ويحتفظ بموقع إلكتروني باللغة الإنجليزية إلى جانب خدمات العيادات الخارجية للاحتياجات الخاصة لدعم وصول العائلات من الخارج.

بالنسبة للحالات التي تشمل متلازمة الأمعاء القصيرة أو علاجات مثل teduglutide، تعتمد الملاءمة على عوامل فردية تشمل عمر الطفل، وفترة تكيف الأمعاء بعد الجراحة، وطول الأمعاء المتبقي، والاستقرار السريري العام. وتوضح التجربة الموثقة للمستشفى مع هذه الحالة لدى الأطفال قدرته في إدارة الأمراض النادرة والتطبيقات المبتكرة. وينبغي على المرضى الدوليين الاتصال بالمستشفى مباشرة لتأكيد الأهلية، والخضوع لمراجعة الحالة من قبل المتخصصين المعنيين مثل أولئك في الجراحة العامة، ومناقشة خطط العلاج الفردية. ويجب التحقق من التوافر والملاءمة مع المستشفى، حيث تختلف النتائج وتتطلب متابعة مستمرة.

نبذة عن المستشفى

مستشفى بكين للأطفال، جامعة العاصمة الطبية، يقع في بكين، ويُعين كمركز وطني لصحة الأطفال ويعمل كمستشفى رئيسي للمركز الطبي الوطني للأطفال. وهو مستشفى شامل للأطفال من الدرجة 3A، تعود أصوله إلى عام 1942، أسسه رواد طب الأطفال الصيني الحديث بمن فيهم Zhu Futang. ويدمج المؤسسة الرعاية الطبية والبحث والتعليم وخدمات صحة الطفل عبر عدة فروع، بما في ذلك الحرم الرئيسي في Xicheng الذي يضم حوالي 970 سريرًا.

يتعامل المستشفى مع متوسط حوالي 2.9 مليون زيارة خارجية، وحوالي 80,000 دخول داخلي، وأكثر من 35,000 إجراء جراحي سنويًا. ويضم المستشفى التخصص الرئيسي الوطني في طب الأطفال، و10 تخصصات سريرية رئيسية وطنية تشمل جراحة الأطفال والعناية الحرجة للأطفال وغيرها، إلى جانب منصات بحثية وطنية متعددة. ويُعترف بخبرته في إدارة الحالات الصعبة والنادرة والمعقدة لدى الأطفال، بما في ذلك من خلال مراكز الاستشارات المتخصصة، وقد سُجلت جراحة الأطفال لديه كأعلى تصنيف في تقييمات السمعة الوطنية ذات الصلة.