Un fármaco innovador trae nueva esperanza: el Hospital Infantil de Pekín ayuda a un «niño con una enfermedad ultrarrara» a librarse de la dependencia de las bolsas de infusión

Contexto

El síndrome del intestino corto (SBS) es una afección rara y grave que ocurre cuando una gran porción del intestino delgado falta o no funciona, a menudo debido a una resección quirúrgica. Los pacientes no pueden absorber suficientes nutrientes y líquidos de los alimentos, lo que lleva a la dependencia de la nutrición parenteral (PN) administrada por vía intravenosa. En los niños, esto puede resultar en retrasos significativos en el crecimiento, problemas de desarrollo, hospitalizaciones frecuentes y riesgos que incluyen infecciones y complicaciones hepáticas por el uso prolongado de PN. El SBS en la población pediátrica se considera ultrarraro, con una prevalencia en adultos en China estimada en aproximadamente 0.73 por 1.000.000 y una tendencia creciente, mientras que los datos de incidencia en niños siguen siendo limitados.

Uno de estos casos involucró a un niño conocido como Mingming (seudónimo). Tras múltiples cirugías poco después del nacimiento para tratar una enfermedad intestinal, se le extirpó una parte sustancial del intestino delgado. Esto llevó al SBS, lo que requería que el niño recibiera soporte de nutrición parenteral diario en el hospital. El niño no podía abandonar la instalación y mostraba un crecimiento y desarrollo notablemente retrasado en comparación con sus pares. El Departamento de Cirugía General del Hospital Infantil de Pekín, Universidad Médica de la Capital, que frecuentemente maneja casos pediátricos raros y complejos como parte del Centro Médico Nacional para Niños, abordó el caso.

Qué se logró

A finales de 2025, el Departamento de Cirugía General aplicó teduglutida para este paciente pediátrico con SBS. Se informa que teduglutida es el primer y actualmente el único fármaco innovador aprobado en el mundo para el síndrome del intestino corto en pacientes de un año y mayores. Es un análogo del péptido similar al glucagón-2 (GLP-2).

Según Huang Liuming, médico jefe de cirugía general, después de tres meses de tratamiento con el fármaco, el niño suspendió completamente la nutrición parenteral y se liberó de la dependencia de la bolsa de infusión. Se restauró la función intestinal autónoma. Huang Liuming señaló que el Hospital Infantil de Pekín, como centro médico nacional para niños, atiende regularmente casos raros y complejos. Esta aplicación exitosa acumuló una valiosa experiencia clínica para el departamento y contribuyó al marco más amplio de diagnóstico y tratamiento de enfermedades raras del hospital. Se espera que la expansión futura de las aplicaciones de fármacos innovadores beneficie a más niños como este.

Cómo funciona

En el SBS, el intestino acortado o dañado carece de superficie adecuada para absorber nutrientes, líquidos y electrolitos de la alimentación oral o por sonda. El manejo estándar ha dependido de la PN, donde una solución nutritiva se infunde directamente en el torrente sanguíneo a través de una vena, a menudo requiriendo una línea central y administración diaria o frecuente. Aunque es vital para la vida, la PN prolongada conlleva riesgos sustanciales y limita las actividades normales de la infancia.

Teduglutida actúa imitando la acción del GLP-2 natural, una hormona intestinal. Estimula el crecimiento y la adaptación del tejido intestinal restante. Aumenta la longitud de las vellosidades intestinales —las proyecciones microscópicas responsables de la absorción— y la profundidad de las criptas, donde se generan nuevas células del revestimiento intestinal. Estos cambios amplían la superficie absortiva, mejoran la función de barrera y aumentan la capacidad del intestino para utilizar la nutrición enteral. En consecuencia, los pacientes pueden aumentar gradualmente la alimentación a partir de alimentos mientras disminuyen el volumen de PN, logrando potencialmente la independencia total del soporte intravenoso. En este caso del Hospital Infantil de Pekín, el proceso permitió el destete completo de la PN en tres meses.

Qué significa para los pacientes internacionales

El Hospital Infantil de Pekín maneja numerosas afecciones pediátricas complejas y raras a través de su Centro de Consulta de Casos Complejos y Raros, equipos multidisciplinarios y experiencia de alto volumen en cirugía pediátrica. El hospital acepta pacientes internacionales y extranjeros, que se registran con pasaporte, y mantiene un sitio web en inglés junto con servicios ambulatorios de necesidades especiales para facilitar el acceso a las familias del extranjero.

Para los casos que involucran síndrome del intestino corto o terapias como teduglutida, la idoneidad depende de factores individuales que incluyen la edad del niño, el período de adaptación intestinal posquirúrgica, la longitud del intestino residual y la estabilidad clínica general. La experiencia documentada del hospital con este caso pediátrico ilustra su capacidad en el manejo de enfermedades raras y aplicaciones innovadoras. Los pacientes internacionales deben contactar directamente al hospital para confirmar la elegibilidad, someterse a una revisión del caso por los especialistas pertinentes, como los de cirugía general, y discutir planes de tratamiento individualizados. La disponibilidad y la idoneidad deben verificarse con el hospital, ya que los resultados varían y requieren seguimiento continuo.

Sobre el hospital

El Hospital Infantil de Pekín, Universidad Médica de la Capital, ubicado en Pekín, está designado como el Centro Nacional de Salud Infantil y sirve como hospital principal del Centro Médico Nacional para Niños. Es un hospital pediátrico integral de grado 3A con orígenes que se remontan a 1942, fundado por pioneros de la pediatría china moderna, entre ellos Zhu Futang. La institución integra atención médica, investigación, educación y servicios de salud infantil en múltiples campus, incluido el campus principal de Xicheng con aproximadamente 970 camas.

Maneja un promedio de aproximadamente 2,9 millones de visitas ambulatorias, alrededor de 80.000 admisiones hospitalarias y más de 35.000 procedimientos quirúrgicos al año. El hospital cuenta con la disciplina clave nacional de pediatría, 10 especialidades clave clínicas nacionales que incluyen cirugía pediátrica, cuidados intensivos pediátricos y otras, junto con múltiples plataformas nacionales de investigación. Es reconocido por su experiencia en el manejo de casos pediátricos difíciles, raros y complejos, incluso a través de centros de consulta especializados, y su cirugía pediátrica ha sido señalada como una de las mejor valoradas en las evaluaciones nacionales de reputación pertinentes.