Un médicament innovant apporte un nouvel espoir : l'hôpital pour enfants de Pékin aide un « enfant ultra-rare » à se libérer de la dépendance aux poches de perfusion

Contexte

Le syndrome de l'intestin court (SBS) est une affection rare et grave qui survient lorsqu'une grande partie de l'intestin grêle est absente ou non fonctionnelle, souvent en raison d'une résection chirurgicale. Les patients ne peuvent pas absorber suffisamment de nutriments et de liquides à partir des aliments, ce qui entraîne une dépendance à la nutrition parentérale (PN) administrée par voie intraveineuse. Chez les enfants, cela peut entraîner des retards de croissance importants, des problèmes de développement, des hospitalisations fréquentes et des risques incluant des infections et des complications hépatiques dues à l'utilisation prolongée de la PN. Le SBS dans la population pédiatrique est considéré comme ultra-rare, avec une prévalence adulte en Chine estimée à environ 0,73 pour 1 000 000 et une tendance à la hausse, tandis que les données d'incidence pour les enfants restent limitées.

Un tel cas concernait un enfant connu sous le nom de Mingming (pseudonyme). Après plusieurs interventions chirurgicales peu après la naissance pour traiter une maladie intestinale, une partie substantielle de l'intestin grêle a été retirée. Cela a conduit à un SBS, obligeant l'enfant à recevoir quotidiennement un soutien en nutrition parentérale à l'hôpital. L'enfant n'était pas en mesure de quitter l'établissement et présentait une croissance et un développement nettement inférieurs à ceux de ses pairs. Le service de chirurgie générale de l'Hôpital pour enfants de Pékin, Université médicale de la capitale, qui gère fréquemment des cas pédiatriques rares et complexes dans le cadre du Centre médical national pour enfants, a pris en charge le cas.

Résultats obtenus

Fin 2025, le service de chirurgie générale a appliqué le tédglutide chez ce patient pédiatrique atteint de SBS. Le tédglutide est présenté comme le premier et actuellement le seul médicament innovant approuvé au monde pour le syndrome de l'intestin court chez les patients âgés d'un an et plus. Il s'agit d'un analogue du peptide-2 de type glucagon (GLP-2).

Selon Huang Liuming, médecin-chef en chirurgie générale, après trois mois de traitement par le médicament, l'enfant a complètement arrêté la nutrition parentérale et s'est libéré de la dépendance à la poche de perfusion. La fonction intestinale autonome a été restaurée. Huang Liuming a déclaré que l'Hôpital pour enfants de Pékin, en tant que centre médical national pour enfants, rencontre régulièrement des cas rares et complexes. Cette application réussie a permis d'accumuler une précieuse expérience clinique pour le service et a contribué au cadre plus large de diagnostic et de traitement des maladies rares de l'hôpital. Une expansion future des applications de médicaments innovants devrait bénéficier à davantage d'enfants de ce type.

Comment cela fonctionne

Dans le SBS, l'intestin raccourci ou endommagé manque de surface adéquate pour absorber les nutriments, les liquides et les électrolytes par alimentation orale ou par sonde. La prise en charge standard repose sur la PN, où une solution nutritive est perfusée directement dans la circulation sanguine par une veine, nécessitant souvent une voie centrale et une administration quotidienne ou fréquente. Bien que vitale, la PN prolongée comporte des risques substantiels et limite les activités normales de l'enfance.

Le tédglutide agit en imitant l'action du GLP-2 naturel, une hormone intestinale. Il stimule la croissance et l'adaptation du tissu intestinal restant. Il augmente la longueur des villosités intestinales — les projections microscopiques responsables de l'absorption — et la profondeur des cryptes, où de nouvelles cellules de la muqueuse intestinale sont générées. Ces modifications agrandissent la surface d'absorption, renforcent la fonction de barrière et améliorent la capacité de l'intestin à utiliser la nutrition entérale. Par conséquent, les patients peuvent augmenter progressivement les apports alimentaires tout en diminuant le volume de PN, potentiellement en atteignant une indépendance totale du soutien intraveineux. Dans ce cas de l'Hôpital pour enfants de Pékin, le processus a permis un sevrage complet de la PN en trois mois.

Ce que cela signifie pour les patients internationaux

L'Hôpital pour enfants de Pékin gère de nombreuses affections pédiatriques complexes et rares par son Centre de consultation des cas complexes et rares, des équipes multidisciplinaires et une expertise élevée en chirurgie pédiatrique. L'hôpital accepte les patients internationaux et étrangers, qui s'inscrivent avec un passeport, et maintient un site web en anglais ainsi que des services ambulatoires pour besoins spéciaux afin de faciliter l'accès aux familles d'outre-mer.

Pour les cas impliquant le syndrome de l'intestin court ou des thérapies telles que le tédglutide, l'adéquation dépend de facteurs individuels incluant l'âge de l'enfant, la période d'adaptation intestinale post-chirurgicale, la longueur de l'intestin résiduel et la stabilité clinique globale. L'expérience documentée de l'hôpital avec ce cas pédiatrique illustre sa capacité en gestion des maladies rares et en applications innovantes. Les patients internationaux doivent contacter directement l'hôpital pour confirmer l'éligibilité, faire examiner le dossier par les spécialistes concernés tels que ceux en chirurgie générale, et discuter de plans de traitement individualisés. La disponibilité et l'adéquation doivent être vérifiées avec l'hôpital, car les résultats varient et nécessitent un suivi continu.

À propos de l’hôpital

L'Hôpital pour enfants de Pékin, Université médicale de la capitale, situé à Pékin, est désigné comme Centre national pour la santé des enfants et sert d'hôpital principal pour le Centre médical national pour enfants. Il s'agit d'un hôpital pédiatrique complet de niveau 3A dont les origines remontent à 1942, fondé par des pionniers de la pédiatrie moderne chinoise dont Zhu Futang. L'institution intègre les soins médicaux, la recherche, l'enseignement et les services de santé de l'enfant sur plusieurs campus, dont le campus principal de Xicheng comptant environ 970 lits.

Il gère en moyenne environ 2,9 millions de consultations externes, environ 80 000 admissions hospitalières et plus de 35 000 interventions chirurgicales par an. L'hôpital dispose de la discipline clé nationale de pédiatrie, de 10 spécialités clés cliniques nationales dont la chirurgie pédiatrique, les soins intensifs pédiatriques et d'autres, ainsi que de multiples plateformes de recherche nationales. Il est reconnu pour son expertise dans la prise en charge des cas pédiatriques difficiles, rares et complexes, notamment par des centres de consultation spécialisés, et sa chirurgie pédiatrique a été classée parmi les meilleures dans les évaluations nationales de réputation pertinentes.