Medicamento inovador traz nova esperança: Hospital Infantil de Pequim ajuda «criança com doença ultrarrara» a se libertar da dependência de bolsas de infusão

Contexto

Síndrome do intestino curto (SBS) é uma condição rara e grave que ocorre quando uma grande parte do intestino delgado está ausente ou não funcional, frequentemente devido a ressecção cirúrgica. Os pacientes não conseguem absorver nutrientes e fluidos suficientes dos alimentos, levando à dependência de nutrição parenteral (NP) administrada por via intravenosa. Para crianças, isso pode resultar em atrasos significativos no crescimento, problemas de desenvolvimento, hospitalizações frequentes e riscos incluindo infecções e complicações hepáticas do uso prolongado de NP. A SBS na população pediátrica é considerada ultrarrara, com prevalência adulta na China estimada em aproximadamente 0,73 por 1.000.000 e uma tendência crescente, enquanto os dados de incidência para crianças permanecem limitados.

Um desses casos envolveu uma criança conhecida como Mingming (pseudônimo). Após múltiplas cirurgias logo após o nascimento para tratar uma doença intestinal, uma parte substancial do intestino delgado foi removida. Isso levou à SBS, exigindo que a criança recebesse suporte diário de nutrição parenteral no hospital. A criança não conseguia sair da instalação e mostrava crescimento e desenvolvimento marcadamente atrasados em relação aos pares. O Departamento de Cirurgia Geral do Hospital Infantil de Pequim, Universidade Médica da Capital, que frequentemente gerencia casos pediátricos raros e complexos como parte do Centro Médico Nacional Infantil, abordou o caso.

O que foi alcançado

No final de 2025, o Departamento de Cirurgia Geral aplicou teduglutida para esta paciente pediátrica com SBS. A teduglutida é relatada como o primeiro e atualmente o único medicamento inovador aprovado no mundo para a síndrome do intestino curto em pacientes com um ano de idade ou mais. É um análogo do peptídeo-2 semelhante ao glucagon (GLP-2).

De acordo com Huang Liuming, médico-chefe em cirurgia geral, após três meses de tratamento com o medicamento, a criança descontinuou completamente a nutrição parenteral e escapou da dependência da bolsa de infusão. A função intestinal autônoma foi restaurada. Huang Liuming afirmou que o Hospital Infantil de Pequim, como centro médico nacional infantil, encontra regularmente casos raros e complexos. Esta aplicação bem-sucedida acumulou experiência clínica valiosa para o departamento e contribuiu para a estrutura mais ampla de diagnóstico e tratamento de doenças raras do hospital. Espera-se que a expansão futura de aplicações de medicamentos inovadores beneficie mais dessas crianças.

Como funciona

Na SBS, o intestino encurtado ou danificado carece de área de superfície adequada para absorver nutrientes, fluidos e eletrólitos da alimentação oral ou por sonda. O manejo padrão tem dependido da NP, onde uma solução de nutrientes é infundida diretamente na corrente sanguínea através de uma veia, frequentemente exigindo uma linha central e administração diária ou frequente. Embora sustentadora de vida, a NP prolongada carrega riscos substanciais e limita as atividades normais da infância.

A teduglutida funciona imitando a ação do GLP-2 natural, um hormônio intestinal. Ela estimula o crescimento e a adaptação do tecido intestinal remanescente. Aumenta o comprimento das vilosidades intestinais — as projeções microscópicas responsáveis pela absorção — e a profundidade das criptas, onde novas células do revestimento intestinal são geradas. Essas mudanças aumentam a área de superfície absortiva, melhoram a função de barreira e aumentam a capacidade do intestino de utilizar nutrição enteral. Consequentemente, os pacientes podem aumentar gradualmente a alimentação de alimentos enquanto diminuem o volume de NP, potencialmente alcançando independência total do suporte intravenoso. Neste caso do Hospital Infantil de Pequim, o processo permitiu o desmame completo da NP em três meses.

O que isso significa para pacientes internacionais

O Hospital Infantil de Pequim gerencia numerosas condições pediátricas complexas e raras através de seu Centro de Consulta de Casos Complexos e Raros, equipes multidisciplinares e expertise em cirurgia pediátrica de alto volume. O hospital aceita pacientes internacionais e estrangeiros, que se registram usando passaportes, e mantém um site em inglês junto com serviços ambulatoriais de necessidades especiais para apoiar o acesso de famílias do exterior.

Para casos envolvendo síndrome do intestino curto ou terapias como teduglutida, a adequação depende de fatores individuais incluindo a idade da criança, período de adaptação intestinal pós-cirúrgica, comprimento residual do intestino e estabilidade clínica geral. A experiência documentada do hospital com este caso pediátrico ilustra sua capacidade em manejo de doenças raras e aplicações inovadoras. Pacientes internacionais devem contatar o hospital diretamente para confirmar a elegibilidade, submeter-se a revisão do caso por especialistas relevantes como os de cirurgia geral, e discutir planos de tratamento individualizados. A disponibilidade e adequação devem ser verificadas com o hospital, pois os resultados variam e requerem acompanhamento contínuo.

Sobre o hospital

O Hospital Infantil de Pequim, Universidade Médica da Capital, localizado em Pequim, é designado como o Centro Nacional para a Saúde da Criança e serve como o hospital principal para o Centro Médico Nacional Infantil. É um hospital pediátrico abrangente de Grau 3A com origens que remontam a 1942, fundado por pioneiros da pediatria chinesa moderna incluindo Zhu Futang. A instituição integra cuidados médicos, pesquisa, educação e serviços de saúde infantil em múltiplos campi, incluindo o campus principal de Xicheng com aproximadamente 970 leitos.

Ele lida com uma média de aproximadamente 2,9 milhões de visitas ambulatoriais, cerca de 80.000 admissões de pacientes internados e mais de 35.000 procedimentos cirúrgicos anualmente. O hospital apresenta a disciplina chave nacional de pediatria, 10 Especialidades Clínicas Chave Nacionais incluindo cirurgia pediátrica, cuidados críticos pediátricos e outras, junto com múltiplas plataformas nacionais de pesquisa. É reconhecido por expertise no manejo de casos pediátricos difíceis, raros e complexos, inclusive através de centros de consulta especializados, e sua cirurgia pediátrica foi notada como classificada no topo em avaliações relevantes de reputação nacional.