
El Centro Médico Infantil de Shanghái lanza el primer estudio clínico del mundo de edición de bases para el síndrome de quilomicronemia pediátrico
El equipo del profesor Wang Xiumin del Centro Médico Infantil de Shanghái lideró el lanzamiento del primer estudio clínico mundial de un fármaco de edición de bases in vivo para el síndrome de quilomicronemia familiar pediátrico y del adolescente, explorando la seguridad y eficacia de la terapia de edición génica administrada por LNP. El hospital ha creado un registro de casi 10 000 casos de enfermedades raras y realiza varios estudios de vanguardia, entre ellos la terapia génica del déficit de AADC.
Centro Médico Infantil de Shanghái











