
중국 원천 RNA 편집 기술, 세계 최초로 희귀질환 치료에 적용
창핑 연구소와 베이징 대학교 웨이 원성 교수 팀이 개발한 RNA 편집 기술 LEAPER가 뒤시엔 근육위축증(Duchenne muscular dystrophy) 치료에 사용되었으며, 세 명의 아이들이 LE051 치료 1년 추적 관찰 후 운동 기능에서 유의미하고 지속적인 개선을 보였습니다. 이 기술적 성과는 Cell 저널에 동시에 발표되어 DMD와 같은 희귀 유전 질환을 위한 새로운 경로를 열었습니다.
상하이 아동 의료센터