
Tecnologia chinesa original de edição de RNA é aplicada pela primeira vez no mundo ao tratamento de doença rara
A tecnologia de edição de RNA LEAPER, desenvolvida pelo Changping Laboratory e pela equipe do Prof. Wei Wensheng da Universidade de Pequim, foi usada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne; três crianças apresentaram melhora significativa e sustentada da função motora após um ano de acompanhamento com LE051. Os resultados tecnológicos foram publicados simultaneamente na revista Cell, abrindo uma nova via para doenças genéticas raras como a DMD.
Centro Médico Infantil de Xangai