
تقنية تحرير الحمض النووي الريبي (RNA) الصينية الأصلية تُطبَّق لأول مرة في العالم لعلاج مرض نادر
استُخدمت تقنية تحرير RNA المسماة LEAPER التي طوّرها مختبر Changping وفريق البروفيسور Wei Wensheng في جامعة بكين لعلاج حثل دوشين العضلي؛ وأظهر ثلاثة أطفال تحسنًا كبيرًا ومستمرًا في الوظيفة الحركية بعد سنة من المتابعة مع LE051. نُشرت الإنجازات التقنية في الوقت نفسه في مجلة Cell، فاتحة مسارًا جديدًا للأمراض الوراثية النادرة مثل DMD.
مركز شنغهاي الطبي للأطفال