
La technologie chinoise originale d'édition de l'ARN appliquée pour la première fois au monde au traitement d'une maladie rare
La technologie d'édition d'ARN LEAPER développée par le Changping Laboratory et l'équipe du professeur Wei Wensheng de l'Université de Pékin a été utilisée pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne ; trois enfants ont montré une amélioration significative et durable de la fonction motrice après un an de suivi sous LE051. Les résultats technologiques ont été publiés simultanément dans la revue Cell, ouvrant une nouvelle voie pour les maladies génétiques rares comme la DMD.
Centre médical pour enfants de Shanghai