
La tecnología china original de edición de ARN se aplica por primera vez en el mundo al tratamiento de una enfermedad rara
La tecnología de edición de ARN LEAPER desarrollada por el Changping Laboratory y el equipo del profesor Wei Wensheng de la Universidad de Pekín se utilizó para tratar la distrofia muscular de Duchenne; tres niños mostraron una mejora significativa y sostenida de la función motora tras un año de seguimiento con LE051. Los logros tecnológicos se publicaron simultáneamente en la revista Cell, abriendo una nueva vía para enfermedades genéticas raras como la DMD.
Centro Médico Infantil de Shanghái