
我国原创RNA编辑技术世界首次应用于罕见病治疗
昌平实验室与北京大学魏文胜团队研发的RNA编辑技术LEAPER用于杜氏肌营养不良症治疗,3名患儿接受LE051治疗后一年随访显示运动功能显著持久改善。技术成果同期发表于《细胞》杂志,为DMD等遗传性罕见病提供新赛道。
上海儿童医学中心
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儿童医学中心启动SMA AAV基因治疗药物NKG001临床试验,具备自主研发基因治疗载体技术,IIT研究领先;复旦版2023年度神经内科专科声誉排行第8位