我國原創RNA編輯技術世界首次應用於罕見病治療
昌平實驗室與北京大學魏文勝團隊研發的RNA編輯技術LEAPER用於杜氏肌營養不良症治療，3名患兒接受LE051治療後一年隨訪顯示運動功能顯著持久改善。技術成果同期發表於《細胞》雜誌，為DMD等遺傳性罕見病提供新賽道。
上海兒童醫學中心
僅為一般性科普資訊，不構成診斷，也不能替代專業醫生的建議。
最後更新:
推薦醫院
醫院按推薦順序排列，依據復旦版專科聲譽排行與公開資料，不構成醫療建議。
- 1中國醫學科學院北京協和醫院
牽頭制定青少年成人脊髓性肌萎縮症臨床診療指南，神經內科國家臨床重點專科，罕見病MDT覆蓋SMA與肌營養不良；復旦版2023年度罕見病專科聲譽排行第1位
- 2復旦大學附屬兒科醫院
復旦版兒科排名領先，開展SMA基因治療臨床試驗並接診國際患者，DMD等肌病研究佇列與生物樣本庫規模大；復旦版2023年度小兒內科專科聲譽排行第1位
- 3
- 4
- 5
- 6中南大學湘雅醫院
兒童醫學中心啟動SMA AAV基因治療藥物NKG001臨床試驗，具備自主研發基因治療載體技術，IIT研究領先；復旦版2023年度神經內科專科聲譽排行第8位